LRMR: BLA nomlabofusp cho bệnh Friedreich’s ataxia nhắm mục tiêu Q2 2026

Larimar công bố dữ liệu nhãn mở dài hạn tích cực cho thấy mức FXN tăng bền vững và cải thiện lâm sàng theo hướng tích cực, đồng thời cho biết BLA xin phê duyệt nhanh hiện nhắm mục tiêu Q2 2026. Công ty cũng báo cáo chế độ liều khởi đầu mới đã được FDA đồng ý nhằm giảm nguy cơ phản vệ.

Thông tin chính

Nộp lúc: 11:00 29 thg 9, 2025
Sự kiện: Đã nộp đơn
Chiều hướng: Tích cực
Công ty: LRMRLarimar
Tài sản: nomlabofusp
Nguồn: SEC 8-K
Độ tin cậy: Có nguồn
fxn 6 tháng: 100% (10/10) >50% trung vị khỏe mạnh
thay đổi mFARS: -2,25 so với +1,00 (FACOMS)
trường hợp sốc phản vệ: 7
người tham gia 1 năm: 8
người tham gia 6 tháng: 14
người tham gia nghiên cứu nhãn mở: 39

Trích đoạn nguồn

EX-99.1 2 d24800dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Larimar Therapeutics Announces Positive Data from Ongoing Long-term Open Label Study and Updates to Nomlabofusp Program for Friedreich’s Ataxia • In 4 completed studies and the ongoing OL study, 65 participants received at least 1 dose of nomlabofusp, including 39 in the OL study, with 14 on treatment for at least 6 months and 8 for over 1 year in the OL study • Increases in skin FXN levels with short- and long-term daily nomlabofusp; 10/10 participants with data at 6 months achieved skin FXN levels over 50% of median levels in healthy volunteers (which is similar to levels in asymptomatic carriers) • Consistent directional improvement across 4 key clinical outcomes (mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS) observed after 1 year of noml

SEC 8-K