Larimar Therapeutics nhắm mục tiêu nộp đơn BLA cho nomlabofusp vào quý 2 năm 2026

Công ty đã công bố kế hoạch nộp đơn BLA xin phê duyệt nhanh cho nomlabofusp trong bệnh Friedreich's ataxia vào quý 2 năm 2026. Phác đồ liều khởi đầu đã được điều chỉnh để giảm nguy cơ phản vệ đã được FDA đồng ý và đang được đưa vào giao thức nghiên cứu Giai đoạn 3. Công ty cũng dự kiến cập nhật nghiên cứu quy định và nhãn mở vào quý 1 năm 2026.

Thông tin chính

Nộp lúc: 12:03 5 thg 11, 2025
Sự kiện: Đã nộp đơn
Chiều hướng: Trung lập
Công ty: LRMRLarimar
Tài sản: nomlabofusp
Nguồn: SEC 8-K
Độ tin cậy: Có nguồn

Trích đoạn nguồn

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics Báo cáo Kết quả Tài chính Quý 3 năm 2025 • Trong nghiên cứu nhãn mở (OL), sau 6 tháng dùng nomlabofusp hàng ngày, 100% người tham gia (n = 10) đạt mức FXN da tương đương người mang không triệu chứng • Cải thiện nhất quán theo hướng tích cực trên mFARS, FARS-ADL, 9-HPT và MFIS sau 1 năm trong nghiên cứu OL củng cố tiềm năng của nomlabofusp trong việc thay đổi tiến trình bệnh FA so với sự suy giảm ở nhóm tham chiếu nghiên cứu tự nhiên FACOMS • Trong số 39 người tham gia nghiên cứu OL (và trong tổng số 65 người tham gia đã nhận ít nhất 1 liều trong tất cả các nghiên cứu nomlabofusp), 7 người gặp phản vệ trong 6 tuần đầu dùng thuốc và đã hồi phục về trạng thái sức khỏe bình thường sau điều trị tiêu chuẩn; loại trừ các sự kiện n

SEC 8-K