Larimar nộp mô-đun đầu tiên của BLA dạng cuộn cho nomlabofusp

Larimar đã khởi động việc nộp BLA dạng cuộn để xin phê duyệt nhanh cho nomlabofusp trong bệnh Friedreich’s ataxia, với mô-đun đầu tiên đã được nộp và toàn bộ hồ sơ dự kiến hoàn thành vào nửa sau năm 2026. Sự thống nhất với FDA đã được xác nhận sau cuộc họp Type B pre-BLA, bao gồm việc chấp nhận gói dữ liệu nhãn mở hiện có và FXN làm điểm cuối thay thế mới. Công ty cũng dự kiến liều cho bệnh nhân đầu tiên trong nghiên cứu Giai đoạn 3 xác nhận toàn cầu vào Q3 2026.

Thông tin chính

Nộp lúc: 11:02 4 thg 8, 2026
Sự kiện: Đã nộp đơn
Chiều hướng: Tích cực
Công ty: LRMRLarimar
Tài sản: nomlabofusp
Nguồn: SEC 8-K
Độ tin cậy: Có nguồn

Trích đoạn nguồn

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics Reports Second Quarter 2026 Financial and Business Update • Positive longer-term open label study data further demonstrated nomlabofusp's well-characterized safety profile, sustained increases in skin frataxin levels, and continued improvements in key clinical outcome measures • High patient and investigator enthusiasm continues with additional participants in the OL study dosed in July and several adults and adolescents in screening as of month-end • Rolling BLA submission seeking accelerated approval underway, with the first module submitted and completion expected 2H 2026 • Dosing of first patient in global confirmatory Phase 3 study expected Q3 2026 • $156.3 million in cash, cash equivalents and marketable securities

SEC 8-K