Larimar nộp mô-đun đầu tiên của BLA theo hình thức rolling cho nomlabofusp trong bệnh Friedreich’s ataxia

Larimar đã khởi động việc nộp BLA theo hình thức rolling để xin phê duyệt nhanh nomlabofusp sau khi FDA xác nhận bộ dữ liệu hiện có đủ điều kiện để xem xét. Mô-đun đầu tiên đã được nộp; các mô-đun còn lại dự kiến vào 2H 2026. FDA tái khẳng định sẵn sàng xem xét skin FXN như một điểm cuối thay thế mới.

Thông tin chính

Nộp lúc: 10:33 29 thg 6, 2026
Sự kiện: Đã nộp đơn
Chiều hướng: Tích cực
Công ty: LRMRLarimar
Tài sản: nomlabofusp
Nguồn: SEC 8-K
Độ tin cậy: Có nguồn
chức năng da 1 năm: 100% (9/9) >50% trung bình tình nguyện viên khỏe mạnh
mFARS 1 năm khác biệt: chênh lệch 2.6 điểm so với FACOMS
tỷ lệ phản ứng phản vệ: 10/43 bệnh nhân

Trích đoạn nguồn

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics Reports Positive Open Label Data and Submission of First Module of Rolling BLA for Accelerated Approval of Nomlabofusp for Friedreich’s Ataxia • FDA alignment on submission of BLA data package in multi-disciplinary Type B pre-BLA meeting minutes; first module of rolling BLA submitted with remaining modules expected 2H 2026 • Daily nomlabofusp increased and sustained skin FXN levels at 1 year and 18 months; 100% (9/9) of participants achieved and maintained levels over 50% of mean levels in healthy volunteers (comparable to asymptomatic heterozygous carriers) at 1-year • Continued directional improvement across mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS observed at 1 year of nomlabofusp treatment (n = 13) relative to a worsening in a FAC

SEC 8-K