Larimar nộp mô-đun đầu tiên của BLA theo hình thức nộp dần cho nomlabofusp trong FA

Larimar đã khởi động việc nộp BLA theo hình thức nộp dần để xin phê duyệt nhanh nomlabofusp trong bệnh Friedreich’s ataxia sau khi FDA xác nhận bộ dữ liệu hiện có dường như đủ điều kiện. Mô-đun đầu tiên đã được nộp; các mô-đun còn lại dự kiến vào nửa sau năm 2026. FDA tái khẳng định sẵn sàng xem xét skin FXN như một điểm cuối thay thế mới.

Thông tin chính

Nộp lúc: 10:30 29 thg 6, 2026
Sự kiện: Đã nộp đơn
Chiều hướng: Tích cực
Công ty: LRMRLarimar
Tài sản: nomlabofusp
Nguồn: Thông cáo báo chí của công ty
Độ tin cậy: Có nguồn
phản ứng phản vệ: 10/43 (9 lần tiếp xúc trước đó)
skin fxn năm 1: 100% (9/9) >50% mức trung bình người khỏe mạnh
mFARS năm 1 khác biệt: 2,6 điểm
mFARS 18 tháng khác biệt: 4,6 điểm

Trích đoạn nguồn

Larimar Therapeutics báo cáo dữ liệu nhãn mở tích cực và việc nộp mô-đun đầu tiên của BLA theo hình thức nộp dần để xin phê duyệt nhanh Nomlabofusp cho bệnh Friedreich’s Ataxia FDA thống nhất về việc nộp bộ dữ liệu BLA trong biên bản họp Type B tiền-BLA đa chuyên khoa; mô-đun đầu tiên của BLA theo hình thức nộp dần đã được nộp, các mô-đun còn lại dự kiến vào nửa sau năm 2026 Nomlabofusp hàng ngày làm tăng và duy trì mức skin FXN ở năm thứ nhất và 18 tháng; 100% (9/9) người tham gia đạt và duy trì mức trên 50% mức trung bình ở người tình nguyện khỏe mạnh (tương đương với người mang dị hợp tử không có triệu chứng) ở năm thứ nhất Tiếp tục cải thiện theo hướng tích cực trên mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS được quan sát ở năm thứ nhất điều trị nomlabofusp (n = 13) so với sự xấu đi ở quần thể th

Thông cáo báo chí của công ty