原始来源记录
决策级顶线结果
BridgeBio 报告 encaleret 治疗 ADH1 的 3 期积极顶线结果
CALIBRATE 3 期研究达到了所有主要和关键次要终点，显示 76% 接受 encaleret 治疗的患者同时达到血清和尿钙目标，而接受常规治疗的患者中这一比例仅为 4%。NDA 提交计划于 2026 年上半年进行，以支持完全批准。
关键事实
- 申报时间
- 2025年10月29日 20:09
- 事件
- 顶线结果
- 方向
- 积极
- 来源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有来源
- 日历
- FDA 审批决定 (PDUFA) · 2026年11月27日 · 积极
- AHV P值
- p<0.0001
- AHV平均差值
- +2.10 cm/年
- AHV最小二乘均值差
- +1.74 cm/年
- 高磷血症发生率
- 4%
- 体型比例P值
- p<0.05
- 身高Z评分LS均值增加
- +0.41 SD
- 体型比例最小二乘均值差
- -0.05
来源摘录
EX-99.1 2 ef20057894_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 BridgeBio 报告 encaleret 治疗常染色体显性低钙血症 1 型患者的 3 期积极顶线结果 - encaleret 治疗 ADH1 患者的 CALIBRATE 研究达到了所有预设的主要和关键次要疗效终点 - 主要终点达成，接受 encaleret 治疗的参与者在第 24 周时血清和尿钙均达到各自目标范围的比例为 76%，而接受常规治疗的参与者在第 4 周时这一比例仅为 4%（p<0.0001） - 在一项关键次要分析中，接受 encaleret 治疗的参与者在第 24 周时完整 PTH 高于参考范围下限的比例为 91%，而接受常规治疗的参与者在第 4 周时这一比例仅为 7%（p<0.0001） - Encaleret 耐受性良好