原始来源记录
重大申请已提交
BridgeBio 提交 encaleret 治疗 ADH1 的 NDA
BridgeBio 已向 FDA 提交 encaleret 的 NDA，作为 ADH1 的潜在同类首创疗法。该提交基于积极的 III 期 CALIBRATE 研究结果，显示钙稳态的统计学显著正常化。公司预计 2027 年初在美国上市，并计划 2026 年下半年向 EMA 提交 MAA。
关键事实
- 申报时间
- 2026年5月13日 20:01
- 事件
- 申请已提交
- 方向
- 积极
- 来源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有来源
- 3期PTH恢复率
- 91.1% vs 0%内源性PTH恢复
- 3期主要终点
- 76% vs 4%血清+尿钙正常化（p<0.0001）
- 3期次要终点
- 76% vs 19%血清+尿钙正常化（p<0.0001）
来源摘录
EX-99.1 2 ef20073370_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 BridgeBio 向 FDA 提交 Encaleret 用于 ADH1 患者的 NDA - III 期 CALIBRATE 主要结果已在 2026 年 ECE 以口头报告形式展示，证明 encaleret 在 ADH1 关键临床参数上具有快速且持久的获益 - III 期 CALIBRATE 试验所有预设的主要和关键次要疗效终点均已达到；24 周时接受 encaleret 治疗的参与者中 76% 血钙和尿钙均达到各自目标范围，而常规治疗组在第 4 周时仅为 4%（p<0.0001） - Encaleret 可能符合优先审评资格；BridgeBio 预计 2027 年初在美国上市 - 若获批，encaleret 可能成为首个获批的专门针对