原始出處紀錄
重大申請已送件
BridgeBio 提交 encaleret 用於 ADH1 的 NDA
BridgeBio 已向 FDA 提交 encaleret 的 NDA，作為 ADH1 的潛在同類首創療法。此提交獲得 CALIBRATE 第三期試驗的正面結果支持，顯示鈣穩態的統計顯著正常化。公司預計 2027 年初在美國上市，並計劃於 2026 年下半年向 EMA 提交 MAA。
關鍵事實
- 申報時間
- 2026年5月13日 下午08:01
- 事件
- 申請已送件
- 方向
- 正面
- 來源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有出處
- 第 3 期 PTH 恢復率
- 91.1% vs 0% 內源性 PTH 恢復
- 第 3 期主要終點
- 76% vs 4% 血清+尿鈣正常化 (p<0.0001)
- 第 3 期次要終點
- 76% vs 19% 血清+尿鈣正常化 (p<0.0001)
來源摘錄
EX-99.1 2 ef20073370_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 BridgeBio 提交 encaleret 用於 ADH1 患者的 NDA 予 FDA - CALIBRATE 第三期主要結果已於 2026 年 ECE 以口頭報告呈現，證明 encaleret 在 ADH1 關鍵臨床參數上具有快速且持久的療效 - CALIBRATE 第三期試驗所有預先指定的主要及關鍵次要療效終點均已達成；76% 接受 encaleret 的參與者在第 24 週血清及尿液鈣均達各自目標範圍，而接受傳統療法者在第 4 週僅 4% 達標 (p<0.0001) - Encaleret 可能符合優先審查資格；BridgeBio 預計 2027 年初在美國上市 - 若獲批准，encaleret 可能成為首個專門獲批用於