Rhythm Pharmaceuticals：EMANATE 第三期初步結果未達主要終點

四項 EMANATE 第三期子試驗評估 setmelanotide 用於雜合型 MC4R 通路肥胖症，均未達到 52 週 BMI 降低的預設主要終點。事後分析顯示 POMC/PCSK1 及 SRC1 (NCOA1) 子試驗中 BMI 降低具統計顯著性，但屬探索性分析且不具法規等級。Rhythm 將利用這些數據優化變異篩選，並指導新一代 MC4R 激動劑的開發。

關鍵事實

申報時間: 2026年3月16日下午08:30
事件: 主要結果 (Topline)
方向: 負面
公司: RYTMRhythm
資產: setmelanotide
來源: SEC 8-K
可信度: 有出處
行事曆: FDA 審查決定 (PDUFA) · 2026年3月20日 · 正面
SH2B1 BMI 降低: 安慰劑調整後 -1.7%（p=0.43）
LEPR 雜合子 BMI 降低: 安慰劑調整後 -3.6%（p=0.94）
SRC1 NCOA1 BMI 降低: 安慰劑調整後 -4.0%（p=0.12）
POMC PCSK1 雜合子 BMI 降低: 安慰劑調整後 -4.3%（p=0.15）
SRC1 NCOA1 事後分析 BMI 降低: 最小平方平均值 -6.2%（p<0.0001）
POMC PCSK1 雜合子事後分析 BMI 降低: 最小平方平均值 -5.5%（p=0.0010）

來源摘錄

EX-99.1 2 ex991rytm20260616emanatepr.htm EX-99.1 文件 EXHIBIT 99.1 Rhythm Pharmaceuticals 公布第三期 EMANATE 試驗初步結果 -- 四項子試驗未達到預設主要終點 -- -- 事後分析顯示 setmelanotide 在 POMC/PCSK1 及 SRC1 (NCOA1) 基因雜合變異引起的肥胖患者中，52 週時 BMI 降低具統計顯著性 – -- 今日下午 4:30 ET 將舉行電話會議 – BOSTON, March 16, 2026 – Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM)，一家專注於轉變罕見神經內分泌疾病患者生活的全球商業化階段生物製藥公司，今日公布 EMANATE 試驗的初步結果。此全球第三期試驗的四項子試驗評估 s

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