BridgeBio meldet positive Phase-3-Topline-Ergebnisse für Encaleret bei ADH1

Die Phase-3-Studie CALIBRATE erreichte alle primären und wichtigen sekundären Endpunkte und zeigte, dass 76 % der mit Encaleret behandelten Patienten sowohl die Serum- als auch die Urin-Calcium-Zielwerte erreichten, verglichen mit 4 % unter konventioneller Therapie. Die NDA-Einreichung ist nun für die erste Hälfte von 2026 geplant, um die vollständige Zulassung zu unterstützen.

Kernfakten

Eingereicht: 29. Okt. 2025, 20:09
Ereignis: Topline-Ergebnisse
Richtung: Positiv
Unternehmen: BBIOBridgeBio
Asset: acoramidis
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt
Kalender: FDA-Entscheidung (PDUFA) · 27. Nov. 2026 · Positiv
AHV p-Wert: p<0,0001
AHV mittlere Differenz: +2,10 cm/Jahr
AHV LS-Mittelwert-Differenz: +1,74 cm/Jahr
Hyperphosphatämie-Rate: 4%
Körperproportionalität p-Wert: p<0,05
Körpergrößen-Z-Score LS-Mittelwert-Anstieg: +0,41 SD
Körperproportionalität LS-Mittelwert-Differenz: -0,05

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 ef20057894_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 BridgeBio meldet positive Phase-3-Topline-Ergebnisse für Encaleret bei Patienten mit autosomal-dominanter Hypokalzämie Typ 1 - Die CALIBRATE-Studie mit Encaleret für Patienten mit ADH1 erreichte alle vordefinierten primären und wichtigen sekundären Wirksamkeitsendpunkte - Der primäre Endpunkt wurde erreicht: 76 % der mit Encaleret behandelten Teilnehmer erreichten sowohl Serum- als auch Urin-Calcium innerhalb der jeweiligen Zielbereiche in Woche 24, verglichen mit 4 % unter konventioneller Therapie in Woche 4 (p<0.0001) - In einer wichtigen sekundären Analyse erreichten 91 % der mit Encaleret behandelten Teilnehmer intaktes PTH über der unteren Referenzbereichsgrenze in Woche 24, verglichen mit 7 % der Teilnehmer unter konventi

SEC 8-K