BBIO BridgeBio

BridgeBio BBP-418 PDUFA-Termin auf den 27. November 2026 festgelegt (Priority Review)

Die FDA hat den NDA für BBP-418 bei LGMD2I/R9 akzeptiert und ein PDUFA-Zieldatum des 27. November 2026 mit Priority Review zugewiesen. Es ist kein Beratungsausschuss-Treffen geplant. Das Unternehmen bereitet sich auf einen möglichen Launch der First-in-Class-Therapie vor.

BridgeBio (BBIO) Zulassung für orales Infigratinib bei Achondroplasie akzeptiert mit Priority Review, PDUFA 4. Feb. 2027

Die FDA hat den Zulassungsantrag für orales Infigratinib bei Kindern mit Achondroplasie akzeptiert und eine Priority Review gewährt mit einem PDUFA-Zieldatum vom 4. Februar 2027. Die Einreichung wird durch positive PROPEL-3-Phase-3-Daten gestützt, die statistisch signifikante Verbesserungen der jährlichen Wachstumsgeschwindigkeit, des Größen-Z-Scores, der Körperproportionen und der Armspannweite zeigen. BridgeBio plant die Einreichung eines MAA bei der EMA im 4. Quartal 2026 und ist auf einen US-Launch bei Zulassung vorbereitet.

BridgeBio startet bundesweite Aufklärungskampagne zu ATTR-CM mit Gemeindepartnern vor dem Welt-Amyloidose-Tag

BridgeBio gab eine mehrteilige Bildungsinitiative bekannt, die eine YouTube-Premiere am 6. Oktober 2026 und Gemeindeprogramme bis zum Welt-Amyloidose-Tag am 26. Oktober 2026 umfasst, um das Bewusstsein für ATTR-CM zu schärfen, insbesondere in schwarzen Gemeinden mit höherem genetischem Risiko.

BridgeBio verpflichtet sich zu 300.000 $ für Speak Foundation LGMD Centers of Excellence

BridgeBio arbeitet mit The Speak Foundation zusammen, um die Erweiterung der patientengeführten LGMD Centers of Excellence zu finanzieren. Das Programm zielt darauf ab, die Koordination spezialisierter Versorgung, die Forschungsreife und den Zugang zu neuartigen Behandlungen für Patienten mit Gliedergürtelmuskeldystrophie zu verbessern. BridgeBio entwickelt BBP-418 (Ribitol) für LGMDR9.

acoramidis · NCT07805356 Register-Update

Status: Noch nicht rekrutierend → Rekrutierend; Länder: {'Gesamtzentren': 0, 'US-Zentren': 0} → {'Gesamtzentren': 5, 'US-Zentren': 4}

BridgeBio schließt freiwillige Vereinbarung mit der US-Regierung über den Zugang zu Attruby

BridgeBio hat eine freiwillige Vereinbarung mit der US-Regierung unterzeichnet, um den Medicaid-Zugang zu Attruby über das GENEROUS-Modell zu erweitern. Die Vereinbarung sieht keine zukünftigen Preisvorgaben vor und lässt das ForgingBridges-Copay-Programm unverändert. Die Vereinbarung soll die Erschwinglichkeit für Patienten mit seltenen Erkrankungen verbessern, ohne den regulatorischen Weg für Acoramidis oder die drei weiteren bei der FDA eingereichten Wirkstoffe zu verändern.

BridgeBio legt erstes PDUFA-Datum für BBP-418 (LGMD2I/R9) auf den 27. November 2026 fest

FDA hat die NDA für BBP-418 mit Priority Review akzeptiert und ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung auf den 27. November 2026 festgelegt; die NDA für Encaleret wurde ebenfalls mit Priority Review akzeptiert und hat ein PDUFA-Datum am 8. Mai 2027; die NDA für orales Infigratinib wurde eingereicht, mit erwartetem US-Launch Mitte 2027. Für beide akzeptierten Anträge sind keine Advisory Committees geplant.

BridgeBio: FDA nimmt NDA für Encaleret bei ADH1 an; PDUFA 8. Mai 2027

Die FDA hat die NDA für Encaleret bei ADH1 angenommen und ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung auf den 8. Mai 2027 festgelegt. Die Behörde hat angegeben, dass sie keine Beratungsausschuss-Sitzung plant. BridgeBio erklärt, dass es bereit für die Markteinführung nach der Zulassung ist.

BridgeBio: FDA nimmt NDA für Encaleret bei ADH1 an; PDUFA am 8. Mai 2027

Die FDA hat die NDA für Encaleret bei ADH1 angenommen und ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung auf den 8. Mai 2027 festgelegt. Die Behörde plant kein Beratungsgremium-Meeting. BridgeBio ist bereit für den Launch nach der Zulassung.

BridgeBio präsentiert PROPEL 3 Phase-3-Daten zu Infigratinib auf dem ICCBH 2026

BridgeBio gab bekannt, dass es die primären Ergebnisse der Phase-3-Studie PROPEL 3 mit oralem Infigratinib bei Kindern mit Achondroplasie als Late-Breaking-Vortrag auf dem ICCBH 2026 vorstellen wird. Der Vortrag ist für den 28. Juni 2026 um 15:45 Uhr EDT geplant. Zusätzliche Lebensqualitäts- und Beobachtungsdaten werden ebenfalls auf derselben Tagung präsentiert.

BridgeBio: FDA nimmt NDA für BBP-418 bei LGMD2I/R9 mit Priority Review an

Die FDA hat die NDA für BBP-418 angenommen und Priority Review gewährt, mit einem PDUFA-Zieldatum von 27. November 2026. Die Behörde plant kein Advisory-Committee-Meeting. Bei Zulassung wäre BBP-418 die erste Therapie für LGMD2I/R9 und die erste für jede Form von LGMD.

BridgeBio reicht NDA für Encaleret bei ADH1 ein

BridgeBio hat bei der FDA einen NDA für Encaleret als potenziell erstklassige Behandlung für ADH1 eingereicht. Die Einreichung wird durch positive Phase-3-Ergebnisse der CALIBRATE-Studie unterstützt, die eine statistisch signifikante Normalisierung der Calcium-Homöostase zeigen. Das Unternehmen erwartet einen US-Start Anfang 2027 und plant eine MAA-Einreichung bei der EMA im zweiten Halbjahr 2026.

BridgeBio reicht erste NDA für BBP-418 bei LGMD2I/R9 ein

BridgeBio hat seine erste von drei geplanten NDAs bei der FDA für orales BBP-418 bei LGMD2I/R9 eingereicht. Die Einreichung könnte aufgrund der Fast-Track-Designation und des ungedeckten Bedarfs für eine vorrangige Prüfung in Frage kommen. Zwei weitere NDAs (encaleret bei ADH1 und orales infigratinib bei Achondroplasie) werden weiterhin für das erste Halbjahr 2026 bzw. das dritte Quartal 2026 erwartet.

BridgeBio reicht NDA für BBP-418 bei LGMD2I/R9 ein

BridgeBio hat seinen NDA bei der FDA für orales BBP-418 bei LGMD2I/R9 eingereicht. Die Einreichung umfasst vorläufige Phase-3-Daten der FORTIFY-Studie, die statistisch signifikante Verbesserungen der Gehfähigkeit und Lungenfunktion zeigen. Das Unternehmen erwartet eine US-Zulassung und Markteinführung Ende 2026/Anfang 2027, wodurch BBP-418 potenziell die erste zugelassene Therapie für jede Form von LGMD werden könnte.

BridgeBio meldet positive Phase-3-Topline-Ergebnisse für Encaleret bei ADH1

Die Phase-3-Studie CALIBRATE erreichte alle primären und wichtigen sekundären Endpunkte und zeigte, dass 76 % der mit Encaleret behandelten Patienten sowohl die Serum- als auch die Urin-Calcium-Zielwerte erreichten, verglichen mit 4 % unter konventioneller Therapie. Die NDA-Einreichung ist nun für die erste Hälfte von 2026 geplant, um die vollständige Zulassung zu unterstützen.