PRAX Praxis

PRAX: Ulixacaltamide HCl PDUFA auf den 29. Januar 2027 festgelegt

FDA hat die Mid-Cycle-Review für die NDA von Ulixacaltamide HCl abgeschlossen und ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung auf den 29. Januar 2027 festgelegt. Es wurden keine wesentlichen Sicherheits- oder Wirksamkeitsbedenken festgestellt, und es ist keine Sitzung des Beratungsausschusses geplant.

PRAXIS: FDA verlängert relutrigine NDA PDUFA um 3 Monate auf 27. Dez. 2026

Die FDA hat die NDA-Einreichung zusätzlicher Sensitivitätsanalysen als wesentliche Änderung eingestuft und das PDUFA-Zieldatum von 27. September 2026 auf 27. Dezember 2026 verlängert. Es wurden keine neuen klinischen Studien angefordert und keine Sicherheits- oder Herstellungsbedenken geäußert. Die Prüfung bleibt aktiv und läuft weiter.

PRAX: FDA akzeptiert NDAs für Ulixacaltamide (PDUFA 29. Jan. 2027) und Relutrigine (PDUFA 27. Sep. 2026)

Die FDA hat die NDA für Ulixacaltamide bei Essentiellem Tremor mit einem PDUFA-Zieldatum von 29. Januar 2027 akzeptiert. Die FDA hat außerdem die NDA für Relutrigine mit Priority Review bei SCN2A/SCN8A-DEEs akzeptiert und ein PDUFA-Datum von 27. September 2026 festgelegt.

PRAXIS: FDA akzeptiert NDA für Ulixacaltamide bei essentiellem Tremor; PDUFA 29. Jan. 2027

Die FDA hat die NDA für Ulixacaltamide HCl bei essentiellem Tremor akzeptiert und ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung auf den 29. Januar 2027 festgelegt. Es ist keine Sitzung eines Beratungsausschusses geplant.

Praxis: EMBRAVE Part A Topline zeigt 77%ige Anfallsreduktion für elsunersen

Das 8-K offenbart positive Phase 1/2 EMBRAVE Part A Topline-Ergebnisse für elsunersen bei SCN2A DEE, einschließlich einer 77%igen placebokorrigierten Anfallsreduktion und einer 100%igen funktionellen Verbesserung. Die gleiche Einreichung vermerkt auch die FDA-Priority-Review-Zulassung der relutrigine NDA mit einem PDUFA-Datum vom 27. September 2026.

Praxis wandelt EMBRAVE3-Elsunersen-Studie in einarmige Studie um

Die EMBRAVE3-registrierende Studie zu Elsunersen bei SCN2A-DEE wurde unverzüglich von einer doppelblinden, scheinkontrollierten Studie in eine einarmige, baseline-kontrollierte Studie mit 30 Patienten umgewandelt. Alle Patienten erhalten Elsunersen über 24 Wochen, gefolgt von einer offenen Verlängerungsphase. Die Topline-Ergebnisse von Teil A werden weiterhin für das erste Halbjahr 2026 erwartet.

PRAX: EMBOLD-Studie Topline zeigt 53%ige Anfallsreduktion für Relutrigine

Die registrative EMBOLD-Kohorte für Relutrigine bei SCN2A/SCN8A-DEEs hat ihren primären Endpunkt erreicht und wurde wegen Wirksamkeit vorzeitig gestoppt. Das Unternehmen wird sich in den kommenden Wochen mit der FDA treffen, um nächste Schritte und den NDA-Zeitplan zu besprechen.