BMRN BioMarin

BioMarin lizenziert HM15421/GC1134A von GC Biopharma und Hanmi für die Fabry-Krankheit

BioMarin hat eine exklusive weltweite Lizenz (ohne Korea) für die klinische subkutane Enzymersatztherapie HM15421/GC1134A erworben. Der Kandidat besitzt bereits die FDA Orphan Drug Designation und befindet sich in Phase 1/2. BioMarin wird die weitere Entwicklung und Vermarktung außerhalb Koreas leiten.

BioMarin präsentiert neue VOXZOGO-Daten auf der ASBMR 2026

BioMarin wird 13 Studien auf der ASBMR-Jahrestagung 2026 präsentieren, darunter neue Post-hoc-Bildgebungsresultate zur Wirkung von VOXZOGO auf das Foramen-magnum- und kraniocervikale Übergangswachstum bei Kindern (einschließlich Säuglingen) mit Achondroplasie sowie Daten zur Knochenstärke, Phase-3-Ergebnisse zur Hypochondroplasie und zum untersuchten BMN 333. Das Unternehmen hat kürzlich einen sNDA für VOXZOGO bei Hypochondroplasie eingereicht, mit einem möglichen Markteintritt 2027 bei Zulassung.

CEOs von BioMarin, Jazz und Otsuka nehmen am NORD-Dialog zur Führung bei seltenen Erkrankungen teil

Der BioMarin-CEO Alexander Hardy wird sich mit CEOs von Jazz Pharmaceuticals und Otsuka in einer moderierten Podiumsdiskussion über Innovationen bei seltenen Erkrankungen, Führung und die Umsetzung wissenschaftlicher Fortschritte in Behandlungen auf dem NORD Breakthrough Summit austauschen. Das Panel findet am 26. Oktober 2026 im Rahmen der Veranstaltung vom 25. bis 27. Oktober in Washington, D.C. statt.

BioMarin präsentiert 5-Jahres-PROPEL-OLE-Daten für POMBILITI + OPFOLDA auf dem WMS-Kongress

BioMarin hat Fünf-Jahres-Daten der Phase-3-Studie mit offener Verlängerung aus der PROPEL-Studie zu POMBILITI (cipaglucosidase alfa-atga) + OPFOLDA (miglustat) bei der spät einsetzenden Pompe-Krankheit auf dem Jahreskongress der World Muscle Society vorgestellt, die eine dauerhafte motorische Funktion und eine relative Stabilisierung der Lungenfunktion ohne neue Sicherheits-signale zeigten.

Vosoritide · NCT05849389 Registeraktualisierung

Status: RECRUITING → UNKNOWN

Vosoritide · NCT06668805 Registeraktualisierung

Status: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING; Länder: {'total_sites': 41, 'us_sites': 23} → {'total_sites': 38, 'us_sites': 21}

BioMarin übernimmt Alesta Therapeutics und ALE1 für HPP

BioMarin hat eine verbindliche Vereinbarung zur Übernahme von Alesta Therapeutics und dessen führendem Wirkstoff ALE1 unterzeichnet, einem oralen niedermolekularen Kandidaten für Hypophosphatasie. Die Transaktion bringt ein Phase-1/2a-Programm in BioMarins Skeletal Conditions Business Unit und positioniert das Unternehmen, um auf einem größeren Markt für seltene Erkrankungen zu konkurrieren. Der Abschluss der Transaktion wird für dieses Quartal erwartet, vorbehaltlich üblicher Bedingungen.

BioMarin reicht sNDA für VOXZOGO bei Hypochondroplasie ein

BioMarin hat bei der FDA einen ergänzenden NDA-Antrag für VOXZOGO (Vosoritide) bei Hypochondroplasie eingereicht, die erste gezielte Therapie für diese Indikation. Bei Genehmigung ist der Launch für 2027 geplant. Das Unternehmen wird in seiner Q3-Ergebnisveröffentlichung ein Update zum Antragsstatus geben.