enGene: cohorte pivotal LEGEND muestra 54% CR, 43% CR a 6 meses para detalimogene

El comunicado de prensa proporciona datos interinos actualizados de eficacia y seguridad de la cohorte pivotal de 125 pacientes del ensayo de fase 2 LEGEND. Los datos muestran una tasa de respuesta completa del 54% en cualquier momento y del 43% a los seis meses, con una tasa de progresión baja del 3.2% a enfermedad invasiva muscular y una tolerabilidad favorable. La empresa planea un mayor compromiso con la FDA y una posible actualización de la presentación de la BLA en el segundo semestre de 2026.

Datos clave

Presentado: 7 may 2026, 11:11
Evento: Resultados principales
Dirección: Neutral
Empresa: ENGNenGene
Activo: detalimogene voraplasmid
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente
Calendario: Resultados del ensayo · 1 jul 2026 · Positivo
Tasa de respuesta completa a 3 meses: 56% (n=62)
Tasa de respuesta completa a 6 meses: 62% (n=37)
Tasa de acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento: 42%
Tasa de respuesta completa en cualquier momento: 63% (n=62)
Interrupciones de dosis: 1,6%

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 d335486dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 enGene Announces Updated Interim Results From LEGEND Pivotal Cohort 54% complete response (CR) rate at any time; 43% six-month CR rate Low rate of progression to muscle-invasive or higher disease (3.2%) Low percentage of patients experienced treatment-related adverse events (TRAEs) (55%), nearly all of which were mild Low percentage of patients experienced TRAEs leading to treatment interruption (2.4%) or discontinuation (2.4%) Kaplan-Meier estimate of 12-month CR rate is 25% enGene to host webcast to discuss results today, May 7, 2026, at 8:00 a.m. ET BOSTON & MONTREAL, May 7, 2026 – enGene Therapeutics Inc. (Nasdaq: ENGN or “enGene” or the “Company”), a clinical-stage, non-viral genetic medicines company, today reported a

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