Rhythm Pharmaceuticals: los resultados principales de la fase 3 EMANATE no alcanzan los criterios de valoración primarios

Los cuatro subestudios de la fase 3 EMANATE que evaluaron setmelanotide en obesidades por vía MC4R heterocigota no alcanzaron sus criterios de valoración primarios preespecificados para la reducción del IMC a las 52 semanas. Los análisis post hoc mostraron reducciones estadísticamente significativas del IMC en los subestudios de POMC/PCSK1 y SRC1 (NCOA1), pero estos son exploratorios y no de calidad regulatoria. Rhythm utilizará los datos para refinar la selección de variantes y orientar el desarrollo de agonistas MC4R de próxima generación.

Datos clave

Presentado: 16 mar 2026, 20:30
Evento: Resultados principales
Dirección: Negativo
Empresa: RYTMRhythm
Activo: setmelanotide
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente
Calendario: Decisión de la FDA (PDUFA) · 20 mar 2026 · Positivo
reducción IMC SH2B1: -1.7% ajustado por placebo (p=0.43)
reducción IMC LEPR Hets: -3.6% ajustado por placebo (p=0.94)
reducción IMC SRC1 NCOA1: -4.0% ajustado por placebo (p=0.12)
reducción IMC POMC PCSK1 Hets: -4.3% ajustado por placebo (p=0.15)
reducción IMC SRC1 NCOA1 posthoc: -6.2% media LS (p<0.0001)
reducción IMC POMC PCSK1 Hets posthoc: -5.5% media LS (p=0.0010)

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 ex991rytm20260616emanatepr.htm EX-99.1 Document EXHIBIT 99.1 Rhythm Pharmaceuticals Announces Topline Results from Phase 3 EMANATE Trial -- Four substudies did not meet pre-specified primary endpoints -- -- Post hoc analyses show setmelanotide achieved statistically significant BMI reductions in patients with obesity due to a heterozygous variant of the POMC/PCSK1 and SRC1 (NCOA1) genes at 52 weeks – -- Conference call planned for 4:30 p.m. ET today – BOSTON, March 16, 2026 – Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), a global commercial-stage biopharmaceutical company focused on transforming the lives of patients living with rare neuroendocrine diseases, today announced the topline results from its EMANATE trial. The four substudies of this global, Phase 3 trial evaluating s

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