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बायोमैरिन ने फैब्री रोग के लिए जीसी बायोफार्मा और हानमी से एचएम15421/जीसी1134ए का लाइसेंस लिया

बायोमैरिन ने क्लिनिकल-स्टेज सबक्यूटेनियस ईआरटी एचएम15421/जीसी1134ए के लिए विशेष विश्वव्यापी लाइसेंस (कोरिया को छोड़कर) प्राप्त किया। उम्मीदवार को पहले ही एफडीए ऑर्फन ड्रग पदनाम प्राप्त है और यह चरण 1/2 में है। बायोमैरिन कोरिया के बाहर बाद के विकास और व्यावसायीकरण का नेतृत्व करेगा।

बायोमैरिन एएसबीएमआर 2026 में नया वॉक्सज़ोगो डेटा प्रस्तुत करता है

बायोमैरिन एएसबीएमआर 2026 वार्षिक बैठक में 13 अध्ययनों को प्रस्तुत करेगा, जिसमें बच्चों (शिशुओं सहित) में एकोन्ड्रोप्लासिया के साथ फोरामेन मैग्नम और क्रेनियोसर्विकल जंक्शन वृद्धि पर वॉक्सज़ोगो के प्रभाव के बारे में नए पोस्ट-हॉक इमेजिंग परिणाम शामिल हैं, साथ ही हड्डी की मजबूती, हाइपोकॉन्ड्रोप्लासिया चरण 3 परिणाम और जांचाधीन बीएमएन 333 पर डेटा भी शामिल है। कंपनी ने हाल ही में हाइपोकॉन्ड्रोप्लासिया में वॉक्सज़ोगो के लिए एसएनडीए जमा किया है जिसमें अनुमोदित होने पर 2027 में संभावित लॉन्च है।

बायोमैरिन, जैज, ओत्सुका के सीईओ एनओआरडी दुर्लभ रोग सीईओ नेतृत्व संवाद में भाग लेंगे

बायोमैरिन के सीईओ अलेक्जेंडर हार्डी जैज फार्मास्यूटिकल्स और ओत्सुका के सीईओ के साथ दुर्लभ रोग नवाचार, नेतृत्व और वैज्ञानिक प्रगति को उपचार में बदलने पर एक मॉडरेटेड पैनल चर्चा में शामिल होंगे जो एनओआरडी ब्रेकथ्रू समिट में होगी। यह पैनल 26 अक्टूबर 2026 को वाशिंगटन, डी.सी. में 25-27 अक्टूबर की घटना के हिस्से के रूप में होगा।

बायोमैरिन डब्ल्यूएमएस कांग्रेस में पॉम्बिलिटी + ऑप्फोल्डा के लिए 5-वर्षीय प्रोपेल ओएलई डेटा प्रस्तुत करता है

बायोमैरिन ने वर्ल्ड मसल सोसाइटी एनुअल कांग्रेस में लेट-ऑनसेट पॉम्प रोग के लिए पॉम्बिलिटी (सिपाग्लूकोसिडेज अल्फा-एटीजीए) + ऑप्फोल्डा (मिग्लुस्टैट) के प्रोपेल अध्ययन के पांच वर्षीय चरण 3 ओपन-लेबल एक्सटेंशन डेटा प्रस्तुत किए, जिसमें टिकाऊ मोटर फंक्शन और पल्मोनरी फंक्शन का सापेक्ष स्थिरीकरण दिखाया गया साथ ही कोई नया सुरक्षा संकेत नहीं था।

वोसोरिटाइड · NCT05849389 रजिस्ट्री अपडेट

स्थिति: भर्ती हो रही → अज्ञात

vosoritide · NCT06668805 रजिस्ट्री अपडेट

स्थिति: भर्ती हो रहा है → सक्रिय_नहीं_भर्ती; देश: {'total_sites': 41, 'us_sites': 23} → {'total_sites': 38, 'us_sites': 21}

बायोमारिन एलेस्टा थेरेप्यूटिक्स और एचपीपी के लिए ALE1 का अधिग्रहण करेगी

बायोमारिन ने एलेस्टा थेरेप्यूटिक्स और इसके प्रमुख एसेट ALE1, हाइपोफॉस्फेटेसिया के लिए एक मौखिक छोटे-अणु उम्मीदवार का अधिग्रहण करने के लिए एक निश्चित समझौते पर हस्ताक्षर किए। यह सौदा बायोमारिन की स्केलेटल कंडीशंस बिजनेस यूनिट में एक फेज 1/2a प्रोग्राम लाता है और कंपनी को एक बड़े दुर्लभ-रोग बाजार में प्रतिस्पर्धा करने की स्थिति में लाता है। लेन-देन इस तिमाही में बंद होने की उम्मीद है, जो सामान्य शर्तों के अधीन है।

BioMarin हाइपोकॉन्ड्रोप्लासिया में VOXZOGO के लिए sNDA प्रस्तुत करता है

BioMarin ने हाइपोकॉन्ड्रोप्लासिया में VOXZOGO (vosoritide) के लिए FDA को एक पूरक NDA प्रस्तुत किया, जो इस संकेत के लिए पहली लक्षित चिकित्सा है। यदि स्वीकृत हो जाता है, तो लॉन्च 2027 के लिए लक्षित है। कंपनी Q3 आय रिलीज़ में आवेदन स्थिति पर अपडेट प्रदान करेगी।