KRYS Krystal Biotech

क्रिस्टल बायोटेक VYJUVEK को डीईबी के लिए एफडीए द्वारा अनुमोदित

एफडीए ने वयस्क और बाल रोगियों में कोलेजन प्रकार VII अल्फा 1 चेन (COL7A1) जीन म्यूटेशन के साथ डिस्ट्रोफिक एपिडर्मोलिसिस बुलोसा (DEB) वाले घावों के उपचार के लिए VYJUVEK (beremagene geperpavec) को मंजूरी दी। यह इस संकेत के लिए पहली जीन थेरेपी है।

क्रिस्टल बायोटेक ने गोरलिन सिंड्रोम बीसीसी में सकारात्मक केबी113 पायलट डेटा रिपोर्ट किया

क्रिस्टल बायोटेक ने केबी113 के लिए सकारात्मक पायलट अध्ययन परिणामों की घोषणा की जिसमें तीन गोरलिन सिंड्रोम रोगियों में 80% से अधिक लैंडमार्क बीसीसी घावों का प्रतिगमन दिखाया गया, जिसमें गैर-इंजेक्टेड घावों में एब्सकोपाल प्रतिक्रियाएं और हिस्टोलॉजिक पूर्ण प्रतिक्रियाएं शामिल हैं। डेटा को अक्टूबर 2026 में पेडरा वार्षिक सम्मेलन में प्रस्तुत किया जाएगा। कंपनी ने अगले चरणों पर एफडीए चर्चाओं की शुरुआत की है।

क्रिस्टल बायोटेक: FDA ने VYJUVEK लेबल विस्तार को मंजूरी दी

FDA ने एक लेबल अपडेट को मंजूरी दी जो पात्र रोगी आबादी को जन्म से DEB रोगियों को शामिल करने के लिए विस्तारित करता है और रोगियों या देखभाल करने वालों को घर पर VYJUVEK लगाने की अनुमति देता है। यह परिवर्तन पते योग्य आबादी को व्यापक बनाता है और स्वीकृत उत्पाद के लिए खुराक लचीलापन बढ़ाता है।