Catatan sumber primer
PenentuTanggal PDUFA diperpanjang
Agios: FDA memperpanjang PYRUKYND thalassemia sNDA PDUFA hingga 7 Des 2025
FDA memperpanjang tanggal target PDUFA untuk sNDA PYRUKYND pada thalassemia selama tiga bulan hingga 7 Desember 2025 setelah meminta REMS untuk risiko potensial cedera hepatoseluler. Perpanjangan ini bukan karena data efikasi atau keamanan baru; aplikasi tetap dalam tinjauan aktif FDA dengan persiapan peluncuran AS yang sedang berlangsung.
Fakta utama
Kutipan sumber
EX-99.1 2 agio-103125xfyxex991earnin.htm EX-99.1 Dokumen Exhibit 99.1 Agios Melaporkan Hasil Keuangan Kuartal Ketiga 2025 dan Memberikan Pembaruan Bisnis • Pendapatan bersih PYRUKYND® (mitapivat) kuartal ketiga sebesar $12.9 juta • Tanggal target PDUFA untuk sNDA PYRUKYND AS pada thalassemia ditetapkan pada 7 Desember 2025 • CHMP mengadopsi opini positif untuk PYRUKYND pada thalassemia; keputusan EC diharapkan pada awal 2026 • Hasil topline uji coba RISE UP Fase 3 pada penyakit sel sabit pada akhir tahun; potensi peluncuran komersial AS pada 2026 • Uji coba tebapivat Fase 2b pada MDS risiko rendah telah terdaftar penuh; hasil topline diharapkan pada awal 2026 • $1.3 miliar dolar dalam kas, setara kas, dan sekuritas yang dapat dipasarkan per 30 September 2025 CAMBRIDGE, Mass. , 30 Okto