AGIO Agios

Agios: FDA tetapkan PDUFA 1 Nov 2026 untuk mitapivat sNDA pada penyakit sel sabit

FDA memberikan Tinjauan Prioritas dan menetapkan tanggal target PDUFA 1 November 2026 untuk mitapivat sNDA pada penyakit sel sabit. Aplikasi diajukan melalui jalur persetujuan dipercepat dan akan memerlukan uji coba Fase 3 konfirmatori (REIGNITE) untuk memverifikasi manfaat klinis. Hal ini menetapkan titik keputusan regulasi jangka pendek untuk indikasi baru yang potensial.

Agios mempresentasikan data mitapivat Fase 3 RISE UP pada sidang pleno EHA 2026

Agios mempresentasikan hasil rinci 52 minggu Fase 3 RISE UP pada sidang pleno EHA 2026, menunjukkan respons hemoglobin yang signifikan secara statistik (40.6% vs 2.9%) dan penurunan beban transfusi yang bermakna secara klinis (41.1% lebih sedikit pasien yang ditransfusi). Analisis post-hoc menunjukkan bahwa pasien yang merespons hemoglobin mengalami penurunan bermakna pada krisis nyeri sel sabit, rawat inap, dan kelelahan, memperkuat profil anti-hemolitik mitapivat menjelang pengajuan sNDA untuk persetujuan dipercepat.

Agios mengajukan sNDA untuk persetujuan dipercepat mitapivat pada penyakit sel sabit

Agios telah mengajukan sNDA ke FDA untuk persetujuan dipercepat mitapivat pada penyakit sel sabit. Pengajuan ini menyusul kesepakatan FDA mengenai uji konfirmatori yang diperlukan yang dirancang untuk menunjukkan pengurangan beban transfusi. Penerimaan pengajuan dan jadwal tinjauan FDA diperkirakan pada Q3 2026 setelah periode tinjauan pengajuan 60 hari.

Agios berencana mengajukan sNDA mitapivat untuk penyakit sel sabit pada Q2 2026

Agios mengonfirmasi akan mengajukan sNDA untuk mitapivat pada penyakit sel sabit melalui jalur persetujuan dipercepat FDA pada kuartal kedua tahun 2026 setelah menyelesaikan pertemuan pra-sNDA dengan FDA. Pengajuan ini menyusul persetujuan talasemia sebelumnya oleh perusahaan dan diposisikan sebagai langkah regulasi berikutnya untuk aset tersebut.

Agios: FDA menyetujui AQVESME (mitapivat) untuk anemia talasemia

FDA menyetujui AQVESME (mitapivat) pada Desember 2025 sebagai satu-satunya obat untuk anemia pada dewasa dengan talasemia alfa atau beta tanpa memandang beban transfusi. Produk ini kini tersedia di AS setelah implementasi REMS pada akhir Januari 2026. Hal ini mengubah jalur regulasi dari tertunda menjadi disetujui dan meluncurkan ketersediaan komersial.

Agios: pertemuan pra-sNDA FDA untuk mitapivat pada penyakit sel sabit dijadwalkan pada Q1 2026

Siaran pers menyatakan bahwa Agios akan mengadakan pertemuan pra-sNDA dengan FDA pada Q1 2026 untuk mitapivat pada penyakit sel sabit, setelah itu perusahaan berencana mengajukan aplikasi pemasaran di AS. Ini menetapkan tonggak regulasi berikutnya untuk indikasi sel sabit setelah pembacaan topline November 2025.

Agios: FDA memperpanjang PYRUKYND thalassemia sNDA PDUFA hingga 7 Des 2025

FDA memperpanjang tanggal target PDUFA untuk sNDA PYRUKYND pada thalassemia selama tiga bulan hingga 7 Desember 2025 setelah meminta REMS untuk risiko potensial cedera hepatoseluler. Perpanjangan ini bukan karena data efikasi atau keamanan baru; aplikasi tetap dalam tinjauan aktif FDA dengan persiapan peluncuran AS yang sedang berlangsung.