BridgeBio: FDA menerima NDA untuk encaleret pada ADH1; PDUFA 8 Mei 2027

FDA telah menerima NDA untuk encaleret pada ADH1 dan menetapkan tanggal aksi target PDUFA pada 8 Mei 2027. Badan tersebut tidak merencanakan pertemuan komite penasihat. BridgeBio siap meluncurkan setelah persetujuan.

Fakta utama

Diajukan: 22 Jul 2026, 11.30
Peristiwa: Permohonan diterima
Arah: Positif
Perusahaan: BBIOBridgeBio
Aset: acoramidis
Sumber: Siaran pers perusahaan
Keyakinan: Bersumber
Kalender: Keputusan FDA (PDUFA) · 27 Nov 2026 · Positif

Kutipan sumber

BridgeBio Mengumumkan Penerimaan NDA oleh FDA untuk Encaleret untuk ADH1 - Tanggal aksi target PDUFA 8 Mei 2027 - Jika disetujui, encaleret akan menjadi terapi pertama dan satu-satunya yang disetujui secara khusus untuk individu yang hidup dengan ADH1, mewakili peluang blockbuster potensial bagi BridgeBio - Encaleret menunjukkan kemanjuran yang konsisten di semua titik akhir kemanjuran primer dan sekunder kunci yang telah ditentukan sebelumnya, menormalkan penanda utama biologi penyakit yang didorong CaSR tanpa kebutuhan suplemen kalsium dan vitamin D, dengan profil keamanan dan tolerabilitas yang baik - BridgeBio juga saat ini sedang merekrut CALIBRATE-PEDS, uji coba Fase 2/3 registrasi untuk mempelajari encaleret pada ADH1 pediatrik dan bermaksud untuk memulai studi registrasi Fase 3 RE

Siaran pers perusahaan