LRMR: nomlabofusp BLA untuk Friedreich’s ataxia ditargetkan Q2 2026

Larimar mengumumkan data label terbuka jangka panjang yang positif menunjukkan peningkatan FXN berkelanjutan dan perbaikan klinis yang mengarah, serta menyatakan bahwa BLA yang mencari persetujuan dipercepat kini ditargetkan untuk Q2 2026. Perusahaan juga melaporkan rejimen dosis awal baru yang disepakati dengan FDA untuk mengurangi risiko anafilaksis.

Fakta utama

Diajukan: 29 Sep 2025, 11.00
Peristiwa: Permohonan diajukan
Arah: Positif
Perusahaan: LRMRLarimar
Aset: nomlabofusp
Sumber: SEC 8-K
Keyakinan: Bersumber
FXN 6 bulan: 100% (10/10) >50% median sehat
Perubahan mFARS: -2.25 berbanding +1.00 (FACOMS)
kasus anafilaksis: 7
peserta 1 tahun: 8
peserta 6 bulan: 14
peserta studi OL: 39

Kutipan sumber

EX-99.1 2 d24800dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Larimar Therapeutics Mengumumkan Data Positif dari Studi Label Terbuka Jangka Panjang yang Sedang Berlangsung dan Pembaruan Program Nomlabofusp untuk Friedreich’s Ataxia • Dalam 4 studi yang telah selesai dan studi OL yang sedang berlangsung, 65 peserta menerima setidaknya 1 dosis nomlabofusp, termasuk 39 dalam studi OL, dengan 14 menjalani pengobatan setidaknya selama 6 bulan dan 8 selama lebih dari 1 tahun dalam studi OL • Peningkatan kadar FXN kulit dengan nomlabofusp harian jangka pendek dan jangka panjang; 10/10 peserta dengan data pada 6 bulan mencapai kadar FXN kulit lebih dari 50% dari kadar median pada sukarelawan sehat (yang serupa dengan kadar pada pembawa asimtomatik) • Perbaikan arah yang konsisten di 4 hasil kli

SEC 8-K