Larimar mengajukan modul pertama BLA bergulir untuk nomlabofusp pada ataksia Friedreich

Larimar telah memulai pengajuan BLA bergulir untuk persetujuan dipercepat nomlabofusp setelah FDA mengonfirmasi paket data yang ada tampak cukup untuk ditinjau. Modul pertama telah diajukan; modul-modul yang tersisa diharapkan pada paruh kedua 2026. FDA menegaskan kembali kesediaan untuk mempertimbangkan FXN kulit sebagai titik akhir pengganti baru.

Fakta utama

Diajukan: 29 Jun 2026, 10.33
Peristiwa: Permohonan diajukan
Arah: Positif
Perusahaan: LRMRLarimar
Aset: nomlabofusp
Sumber: SEC 8-K
Keyakinan: Bersumber
Fungsi kulit 1 tahun: 100% (9/9) >50% rata-rata relawan sehat
perbedaan mFARS 1yr: perbedaan 2.6 poin vs FACOMS
tingkat anafilaksis: 10/43 pasien

Kutipan sumber

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics Melaporkan Data Label Terbuka Positif dan Pengajuan Modul Pertama BLA Bergulir untuk Persetujuan Dipercepat Nomlabofusp untuk Ataksia Friedreich • Keselarasan FDA pada pengajuan paket data BLA dalam risalah pertemuan pra-BLA Tipe B multidisiplin; modul pertama BLA bergulir diajukan dengan modul-modul yang tersisa diharapkan pada paruh kedua 2026 • Nomlabofusp harian meningkatkan dan mempertahankan kadar FXN kulit pada 1 tahun dan 18 bulan; 100% (9/9) peserta mencapai dan mempertahankan kadar di atas 50% dari kadar rata-rata pada sukarelawan sehat (sebanding dengan pembawa heterozigot asimptomatik) pada 1 tahun • Perbaikan arah yang berkelanjutan pada mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS diamati pada 1 tahun pengobatan nomlabofusp

SEC 8-K