Larimar Therapeutics menargetkan pengajuan BLA nomlabofusp pada Q2 2026

Perusahaan mengumumkan pengajuan BLA yang mencari persetujuan dipercepat untuk nomlabofusp pada Friedreich's ataxia ditargetkan pada kuartal kedua tahun 2026. Regimen dosis awal yang dimodifikasi untuk mengurangi risiko anafilaksis telah disetujui oleh FDA dan sedang dimasukkan ke dalam protokol Phase 3. Perusahaan juga merencanakan pembaruan studi regulatori dan open-label pada kuartal pertama tahun 2026.

Fakta utama

Diajukan: 5 Nov 2025, 12.03
Peristiwa: Permohonan diajukan
Arah: Netral
Perusahaan: LRMRLarimar
Aset: nomlabofusp
Sumber: SEC 8-K
Keyakinan: Bersumber

Kutipan sumber

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics Reports Third Quarter 2025 Financial Results • Dalam studi open label (OL), setelah 6 bulan pemberian nomlabofusp harian, 100% peserta (n = 10) mencapai kadar FXN kulit yang mirip dengan carrier asimtomatik • Perbaikan arah yang konsisten di seluruh mFARS, FARS-ADL, 9-HPT dan MFIS setelah 1 tahun dalam studi OL memperkuat potensi nomlabofusp untuk mengubah perjalanan penyakit FA relatif terhadap perburukan pada populasi referensi studi natural history FACOMS • Dari 39 peserta dalam studi OL (dan dari 65 peserta total yang menerima setidaknya 1 dosis dalam semua studi nomlabofusp), 7 mengalami anafilaksis dalam 6 minggu pertama pemberian dosis dan kembali ke kondisi kesehatan biasa setelah pengobatan standar; tidak termasuk

SEC 8-K