Larimar mengajukan modul pertama BLA bergulir untuk nomlabofusp pada FA

Larimar telah memulai pengajuan BLA bergulir untuk persetujuan dipercepat nomlabofusp pada ataksia Friedreich setelah FDA mengonfirmasi paket data yang ada tampak memadai. Modul pertama telah diajukan; modul-modul sisanya diharapkan pada paruh kedua 2026. FDA menegaskan kembali kesediaan untuk mempertimbangkan FXN kulit sebagai titik akhir pengganti baru.

Fakta utama

Diajukan: 29 Jun 2026, 10.30
Peristiwa: Permohonan diajukan
Arah: Positif
Perusahaan: LRMRLarimar
Aset: nomlabofusp
Sumber: Siaran pers perusahaan
Keyakinan: Bersumber
anafilaksis: 10/43 (9 paparan sebelumnya)
fxn kulit 1 tahun: 100% (9/9) >50% rata-rata sehat
perbedaan mFARS 1 tahun: 2,6 poin
perbedaan mFARS 18 bulan: 4,6 poin

Kutipan sumber

Larimar Therapeutics Melaporkan Data Label Terbuka Positif dan Pengajuan Modul Pertama BLA Bergulir untuk Persetujuan Dipercepat Nomlabofusp untuk Ataksia Friedreich Penjajaran FDA pada pengajuan paket data BLA dalam risalah pertemuan pra-BLA Tipe B multidisiplin; modul pertama BLA bergulir diajukan dengan modul-modul sisanya diharapkan paruh kedua 2026 Nomlabofusp harian meningkatkan dan mempertahankan kadar FXN kulit pada 1 tahun dan 18 bulan; 100% (9/9) peserta mencapai dan mempertahankan kadar di atas 50% rata-rata kadar sukarelawan sehat (sebanding dengan pembawa heterozigot asimptomatik) pada 1 tahun Perbaikan arah yang berkelanjutan pada mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS diamati pada 1 tahun pengobatan nomlabofusp (n = 13) dibandingkan dengan perburukan pada populasi referensi studi r

Siaran pers perusahaan