uniQure: FDA menolak data kontrol eksternal Fase I/II untuk AMT-130

FDA menyatakan bahwa data Fase I/II dibandingkan dengan kontrol eksternal tidak cukup untuk mendukung aplikasi pemasaran dan sangat merekomendasikan studi Fase III prospektif, acak, tersamar ganda, dan dikendalikan plasebo. uniQure berencana meminta pertemuan Tipe B pada Q2 2026 untuk membahas opsi desain Fase III, yang secara material memperpanjang lini waktu regulasi.

Fakta utama

Diajukan: 2 Mar 2026, 12.06
Peristiwa: Perubahan registri uji klinis
Arah: Negatif
Perusahaan: QUREuniQure
Aset: AMT-130
Sumber: SEC 8-K
Keyakinan: Bersumber

Kutipan sumber

EX-99.1 2 qure-20260302xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure Mengumumkan Hasil Keuangan 2025 dan Memberikan Pembaruan Perusahaan Terkini ~ Mengadakan pertemuan Tipe A dengan FDA untuk membahas AMT-130 untuk penyakit Huntington; Perusahaan mengevaluasi pertimbangan pengembangan Fase III dan berencana meminta pertemuan Tipe B lanjutan pada kuartal kedua 2026 ~ ~ Menyelesaikan pendaftaran kohort pertama dalam studi Fase I/IIa AMT-260 pada epilepsi lobus temporal mesial refrakter, dengan data klinis tambahan diharapkan pada paruh pertama 2026~ ~ Mempresentasikan data Fase I/II yang diperbarui dari AMT-191 pada penyakit Fabry yang menunjukkan peningkatan aktivitas enzim α-Gal A yang tahan lama dan bergantung dosis ~ ~ Kas, setara kas, dan sekuritas investasi lancar sekitar $622.5 juta per

SEC 8-K