uniQure berencana mengajukan BLA untuk AMT-130 pada penyakit Huntington

FDA mengonfirmasi bahwa data 3 tahun Fase I/II dapat menjadi dasar utama untuk BLA yang mencari persetujuan dipercepat. Perusahaan berencana mengajukan BLA pada Q3 2026 dan harus menyelaraskan dengan FDA mengenai desain studi konfirmatori sebelum pengajuan.

Fakta utama

Diajukan: 17 Jun 2026, 11.10
Peristiwa: Permohonan diajukan
Arah: Positif
Perusahaan: QUREuniQure
Aset: AMT-130
Sumber: SEC 8-K
Keyakinan: Bersumber

Kutipan sumber

EX-99.1 2 tm2618105d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 uniQure Mengumumkan Rencana Pengajuan BLA untuk AMT-130 pada Penyakit Huntington ~ Analisis 3 tahun dari studi Fase I/II dapat menjadi dasar utama Biologics License Application untuk persetujuan dipercepat dengan FDA ~ ~ Perusahaan berencana mengajukan BLA pada kuartal ketiga tahun 2026 ~ Lexington, MA dan Amsterdam, Belanda, 17 Juni 2026 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), perusahaan terapi gen terkemuka yang mengembangkan terapi transformatif untuk pasien dengan kebutuhan medis berat, hari ini mengumumkan bahwa, selama pertemuan Type B baru-baru ini dengan U.S. Food and Drug Administration (FDA), FDA menyampaikan bahwa analisis 3 tahun dari studi Fase I/II akan dapat diterima sebagai dasar utama Biologics License Application

SEC 8-K