QURE uniQure

uniQure mengajukan BLA untuk ifezuntirgene inilparvovec pada penyakit Huntington

uniQure telah mengajukan BLA ke FDA untuk memohon persetujuan dipercepat ifezuntirgene inilparvovec untuk penyakit Huntington. Perusahaan juga mengajukan MAA ke UK MHRA. Kedua pengajuan tersebut didasarkan pada data tiga tahun Fase I/II yang menunjukkan perlambatan perkembangan penyakit dibandingkan kontrol eksternal.

uniQure: Pengajuan BLA AMT-130 sesuai jadwal untuk Q3 2026; data 4 tahun pada Sept

Setelah pertemuan Type B FDA, uniQure mengonfirmasi keselarasan bahwa BLA persetujuan dipercepat untuk AMT-130 pada penyakit Huntington dapat diajukan berdasarkan data yang ada. Perusahaan tetap sesuai jadwal untuk mengajukan BLA pada Q3 2026 dan akan mempresentasikan data tindak lanjut empat tahun Fase I/II pada September 2026.

uniQure berencana mengajukan BLA untuk AMT-130 pada penyakit Huntington

FDA mengonfirmasi bahwa data 3 tahun Fase I/II dapat menjadi dasar utama untuk BLA yang mencari persetujuan dipercepat. Perusahaan berencana mengajukan BLA pada Q3 2026 dan harus menyelaraskan dengan FDA mengenai desain studi konfirmatori sebelum pengajuan.

uniQure merencanakan pengajuan BLA pada Q3 2026 untuk AMT-130 pada penyakit Huntington

FDA mengonfirmasi bahwa data 3 tahun dari Fase I/II dapat menjadi dasar utama untuk persetujuan yang dipercepat. Perusahaan akan menyelaraskan desain studi konfirmatori sebelum pengajuan dan bermaksud untuk mengajukan BLA pada kuartal ketiga tahun 2026.

uniQure: Rapat Tipe B FDA untuk AMT-130 dijadwalkan pada Q2 2026

uniQure telah mendapatkan rapat Tipe B dengan FDA untuk membahas desain uji klinis baru yang potensial dan rencana analisis statistik untuk data AMT-130 empat tahun. Rapat ini menyusul rapat Tipe A di mana FDA menyatakan bahwa data Fase I/II yang ada dibandingkan dengan kontrol eksternal tidak cukup untuk aplikasi pemasaran.

uniQure: FDA menolak data kontrol eksternal Fase I/II untuk AMT-130

FDA menyatakan bahwa data Fase I/II dibandingkan dengan kontrol eksternal tidak cukup untuk mendukung aplikasi pemasaran dan sangat merekomendasikan studi Fase III prospektif, acak, tersamar ganda, dan dikendalikan plasebo. uniQure berencana meminta pertemuan Tipe B pada Q2 2026 untuk membahas opsi desain Fase III, yang secara material memperpanjang lini waktu regulasi.

uniQure melaporkan data 36 bulan AMT-130 Fase I/II pada penyakit Huntington

Pembacaan topline 36 bulan menunjukkan dosis tinggi AMT-130 memenuhi titik akhir primer yang telah ditentukan sebelumnya (cUHDRS) dan titik akhir sekunder utama (TFC) dibandingkan dengan kontrol eksternal yang dicocokkan dengan kecenderungan, dengan perlambatan progresi penyakit yang signifikan secara statistik dan kadar CSF NfL di bawah baseline. Data ini mendukung keterlibatan berkelanjutan dengan FDA mengenai jalur persetujuan yang dipercepat dan menempatkan AMT-130 sebagai kandidat terapi pertama yang memodifikasi penyakit untuk HD.

uniQure menjadwalkan pertemuan Type A dengan FDA untuk BLA AMT-130

uniQure telah menjadwalkan pertemuan Type A dengan FDA untuk membahas paket data BLA untuk AMT-130, terapi gen investigasionalnya untuk penyakit Huntington. Pertemuan ini dimaksudkan untuk membahas jalur persetujuan yang dipercepat. Perusahaan akan memberikan pembaruan regulasi setelah menerima risalah pertemuan resmi.

uniQure: FDA menyatakan data Fase I/II tidak mungkin mendukung BLA AMT-130

Risalah pertemuan FDA mengonfirmasi bahwa data Fase I/II saat ini tidak mungkin menjadi bukti utama untuk pengajuan BLA. uniQure akan meminta pertemuan lanjutan dengan FDA pada Q1 2026 untuk membahas langkah selanjutnya bagi program AMT-130 untuk penyakit Huntington.

uniQure: FDA tidak lagi setuju data Fase I/II cukup untuk BLA AMT-130

FDA membalikkan panduan sebelumnya dan kini menyatakan bahwa data Fase I/II dibandingkan kontrol eksternal mungkin tidak memadai sebagai bukti utama untuk pengajuan BLA. Waktu pengajuan BLA yang direncanakan untuk AMT-130 kini tidak jelas. uniQure akan meminta risalah rapat akhir dan diskusi tindak lanjut mendesak dengan FDA untuk mengidentifikasi langkah ke depan.