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Prime Medicine: FDA concede RMAT a PM359 para CGD; BLA planejada para o 1S 2027

A FDA concedeu a designação RMAT a PM359 com base em dados da Fase 1/2. O RMAT fornece orientação intensiva da FDA, potenciais vias de aprovação acelerada e elegibilidade para revisão contínua e prioritária de uma futura BLA. A empresa continua o envolvimento regulatório em direção a uma submissão de BLA planejada para o primeiro semestre de 2027.

Prime Medicine continua diálogo regulatório rumo ao pedido de BLA para PM359 na CGD

A empresa relata diálogo regulatório contínuo com a FDA após dados positivos de prova de conceito da Fase 1/2 para PM359 na CGD. Está avançando em direção a um possível pedido de BLA para PM359, que seria a primeira submissão regulatória para uma terapia de Prime Editing.

Prime Medicine planeja submissão de BLA para PM359 em CGD após alinhamento com a FDA

A empresa afirma que está trabalhando para o alinhamento final com a FDA e pretende submeter uma BLA para PM359 após esse alinhamento. Interações recentes sugerem que os dados existentes da Fase 1/2 podem apoiar um caminho de aprovação acelerada.

Prime Medicine: pedido de IND/CTA de PM577 (WD) no 1S26; PM647 (AATD) em meados de 2026

A empresa divulgou cronogramas atualizados para seus dois principais programas in-vivo no fígado: PM577 (Doença de Wilson) IND/CTA agora previsto para o 1º semestre de 2026 com primeiros dados clínicos em 2027; PM647 (AATD) IND/CTA previsto para meados de 2026, também com primeiros dados clínicos em 2027. Novos dados pré-clínicos para PM577 serão apresentados na AASLD em 9 de novembro de 2025.