TSHA Taysha Gene

Taysha завершила дозирование в ключевом исследовании REVEAL; промежуточные данные за 6 месяцев и обратная связь FDA ожидаются в 1П 2027

Дозирование 17 пациентов в ключевом исследовании REVEAL завершено, что запускает промежуточный анализ за 6 месяцев, который станет основой для планируемой подачи заявки BLA. Долгосрочные данные части A показывают, что 100% пациентов достигли или восстановили ≥1 этап развития с устойчивыми и усиливающимися функциональными улучшениями в течение ≥12 месяцев. Промежуточные результаты ключевого анализа за 6 месяцев и обратная связь FDA по пути BLA ожидаются в 1П 2027.

Taysha Gene Therapies: Инициирована кампания PPQ для подачи BLA по TSHA-102

Taysha инициировала кампанию Process Performance Qualification (PPQ) для подачи BLA по TSHA-102 в апреле 2026 года с использованием коммерческого производственного процесса, завершение ожидается в 4 квартале 2026 года. FDA одобрила стратегию кампании PPQ после встречи Type C в январе 2026 года. Этот этап CMC согласует производственные мероприятия с запланированным сроком подачи BLA по TSHA-102 при синдроме Ретта.

Taysha: завершение дозирования в ключевом исследовании REVEAL и исследовании ASPIRE ожидается во II квартале 2026 года

В форме 8-K указано, что нескольким пациентам уже введена доза в ключевом исследовании REVEAL и получено разрешение FDA на начало исследования ASPIRE; оба исследования по-прежнему планируется завершить дозирование во II квартале 2026 года. Также достигнуто письменное согласование с FDA по стратегии CMC для PPQ/сравнимости, которая будет поддерживать планируемый пакет документов для BLA. Новых решений регулятора или даты PDUFA не объявлено.

TSHA-102 получил статус Breakthrough Therapy от FDA

FDA предоставила статус Breakthrough Therapy препарату TSHA-102 для лечения синдрома Ретта на основании данных части A исследования REVEAL фазы 1/2. Этот статус отражает признание FDA терапевтического потенциала TSHA-102 и обеспечивает ускоренный путь разработки и рассмотрения.

Taysha получила от FDA статус прорывной терапии для TSHA-102 при синдроме Ретта

FDA предоставила статус прорывной терапии TSHA-102 на основании данных Part A REVEAL, показывающих 100% частоту ответа по критерию приобретения/восстановления этапов развития. Компания завершила согласование с FDA протокола ключевого исследования и SAP, включая промежуточный анализ через 6 месяцев, который может поддержать более раннюю подачу заявки на BLA. Набор пациентов в однорычажное ключевое исследование запланирован на начало в 4 квартале 2025 года.