PTCT PTC Therapeutics

PTC Therapeutics va acquérir la thérapie génique AAV ST-920 pour la maladie de Fabry

PTC Therapeutics a signé un accord d'achat d'actifs pour acquérir le programme de thérapie génique AAV ST-920 de Sangamo pour la maladie de Fabry pour 111 millions de dollars initiaux plus jusqu'à 100 millions de dollars en jalons conditionnels liés à l'approbation accélérée et complète de la FDA. La transaction est soumise à l'approbation du tribunal des faillites prévue pour le 10 septembre 2026, et à d'autres conditions de clôture habituelles, avec une clôture cible au 15 octobre 2026.

PTC va acquérir la thérapie génique ST-920 pour la maladie de Fabry ; dépôt de la demande d'AMM prévu au T4 2026

PTC a été sélectionnée comme soumissionnaire gagnant pour acquérir ST-920, une thérapie génique AAV au stade de la demande d'AMM pour la maladie de Fabry, auprès de Sangamo. La société prévoit de finaliser un dépôt de demande d'AMM en continu pour une approbation accélérée au T4 2026, en s'appuyant sur son infrastructure existante dans les maladies rares. L'acquisition reste soumise à l'approbation du tribunal des faillites et à d'autres conditions de clôture prévues fin T3 ou début T4 2026.

PTCT : Résultats positifs à 24 mois de l'analyse intermédiaire PIVOT-HD pour le votoplam dans la MH

PTC a annoncé des résultats positifs de l'analyse intermédiaire à 24 mois de l'étude d'extension PIVOT-HD portant sur le votoplam, montrant un bénéfice dose-dépendant sur le cUHDRS avec un ralentissement de 52 % de la progression de la maladie à la dose de 10 mg et un profil de sécurité favorable maintenu. Les données soutiennent l'étude mondiale de Phase 3 INVEST-HD en cours menée par Novartis, le premier patient traité déclenchant un paiement d'étape de 50 millions de dollars à PTC au T2 2026, et PTC et Novartis vont désormais s'aligner sur d'éventuelles interactions réglementaires.

PTC Therapeutics retire sa demande d'AMM pour Translarna après les commentaires de la FDA

PTC a retiré sa nouvelle soumission d'AMM pour Translarna (ataluren) dans la DMD par mutation non-sens. La FDA a indiqué que les données soumises ne sont probablement pas susceptibles de répondre au seuil de preuve substantielle d'efficacité. Le retrait met fin à la voie actuelle d'examen réglementaire américain pour le produit.

PTC Therapeutics prévoit une Journée R&D pour le 2 décembre 2025

PTC tiendra une Journée R&D à New York le 2 décembre 2025. L'événement devrait fournir des mises à jour sur le lancement de Sephience et les programmes de pipeline, y compris votoplam et vatiquinone.

PTC Therapeutics, Inc. · lettre de réponse complète (NDA 220049)

FDA issued a complete response letter for NDA 220049 dated 2025-08-18.