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Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3 verfehlt primären Endpunkt

Die Phase-3-Studie HORIZON von Novartis zu pelacarsen erreichte den primären kombinierten kardiovaskulären Endpunkt im Vergleich zu Placebo nicht. Royalty Pharma wird keine Meilensteinzahlungen an Ionis leisten und ihr Spinraza-Royalty-Anteil wird nach Zahlungen in Höhe von 550 Millionen US-Dollar an Ionis zurückfallen, was eine Rendite von 1,1x auf die Investition von 500 Millionen US-Dollar ergibt.

Ionis: FDA genehmigt Zanvastro (zilganersen) für Alexander-Krankheit

Die FDA hat die vollständige Zulassung für zilganersen (Zanvastro)-Injektion erteilt, was es zur ersten zugelassenen Therapie für die Alexander-Krankheit bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten macht. Dies wandelt den Wirkstoff von einem Prüfkandidaten in ein zugelassenes Produkt um und schließt seinen regulatorischen Weg ab.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. · FDA genehmigt Zanvastro (zilganersen)

FDA listet Zanvastro (zilganersen) als neuartige Arzneimittelzulassung Nr. 37 von 2026 am 2026-09-03: Zur Behandlung der Alexander-Krankheit bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten

Ionis: zilganersen NDA unter Priority Review, PDUFA 22 Sep 2026

Das 8-K gibt an, dass die NDA für zilganersen bei Alexander-Krankheit unter FDA Priority Review steht, mit einem PDUFA-Zieldatum von 22. September 2026. Ionis hat außerdem eine Lizenzvereinbarung mit Recordati für die Entwicklung und Vermarktung außerhalb der USA abgeschlossen. Dies legt den nächsten regulatorischen Entscheidungspunkt für das Asset fest.

Ionis: CARDIO-TTRansform Phase 3 verfehlte primären Endpunkt für Eplontersen bei ATTR-CM

Die Phase-3-Studie CARDIO-TTRansform mit Eplontersen bei ATTR-CM erreichte den primären kombinierten Endpunkt aus kardiovaskulärer Mortalität und wiederkehrenden kardiovaskulären Ereignissen im Vergleich zu Placebo nicht. Ein nominal signifikanter Vorteil (HR 0.71) zeigte sich nur in der vordefinierten Monotherapie-Subgruppe, während Patienten unter Hintergrund-Stabilisatoren keinen Behandlungseffekt aufwiesen. Vollständige Daten werden auf dem ESC-Kongress im August 2026 präsentiert.

Ionis schließt Rekrutierung der pivotalen Kohorte in der Phase-3-REVEAL-Studie mit Obudanersen ab

Ionis gab den Abschluss der Rekrutierung in der pivotalen pädiatrischen Kohorte (Kohorte 1, n=136) der Phase-3-REVEAL-Studie bekannt. Die Erwachsenenkohorte (Kohorte 2) wird noch rekrutiert und soll im dritten Quartal 2026 abgeschlossen sein. Die Topline-Daten der gesamten REVEAL-Studie werden nun für die zweite Hälfte 2027 erwartet.

Ionis: FDA genehmigt TRYNGOLZA (Olezarsen) bei sHTG

Die FDA hat TRYNGOLZA (Olezarsen) als erste und einzige Therapie zugelassen, die bei Erwachsenen mit schwerer Hypertriglyzeridämie (TG ≥500 mg/dL) Triglyzeride senkt und das Risiko einer akuten Pankreatitis reduziert. Die Zulassung stützte sich auf Phase-3-Daten aus CORE und CORE2, die eine Senkung der Triglyzeride um bis zu 72 % und bis zu 91 % weniger akute Pankreatitis-Ereignisse zeigten. Das Produkt wird im Juli in den USA verfügbar sein.

Biogen erhält für Salanersen die FDA-Breakthrough-Therapie-Designation bei SMA

Die FDA hat Salanersen die Breakthrough-Therapie-Designation bei SMA auf Basis explorativer Phase-1b-Daten erteilt. Die Designation erkennt das Potenzial einer wesentlichen Verbesserung gegenüber verfügbaren Therapien an und beschleunigt Entwicklung und Prüfung. Biogen führt drei globale Phase-3-Studien (STELLAR-1, STELLAR-2, SOLAR) zur Unterstützung des regulatorischen Wegs des Wirkstoffs durch.

Biogen: Phase-2-CELIA-Topline zeigt Tau-Reduktion und kognitiven Nutzen für Diranersen

Die Phase-2-CELIA-Studie erreichte wichtige sekundäre und explorative Endpunkte und zeigte robuste Reduktionen der CSF-Tau- und Tau-PET-Pathologie sowie eine Verlangsamung des klinischen Rückgangs über alle Dosen hinweg, insbesondere im 60-mg-q24w-Arm. Obwohl der primäre Endpunkt (Dosis-Wirkungs-Beziehung auf CDR-SB in Woche 76) nicht erreicht wurde, liefern die Daten den ersten randomisierten Phase-2-Nachweis, dass ein tau-gerichtetes ASO sowohl Biomarker als auch Kognition bei früher Alzheimer-Krankheit beeinflussen kann, was Biogen veranlasst, das Programm in die zulassungsrelevante Entwicklung zu überführen.

Metagenomi: MGX-001 IND-Einreichung für 4Q 2026 geplant

Das Unternehmen bestätigte, dass sein führendes Hämophilie-A-Programm weiterhin auf Kurs für eine IND-Einreichung im vierten Quartal 2026 liegt. Diese Einreichung soll erste Studien am Menschen im Jahr 2027 ermöglichen, vorbehaltlich der behördlichen Genehmigung.

Ionis: Olezarsen-sNDA für Priority Review angenommen, PDUFA 30. Juni 2026

Die FDA hat die sNDA für Olezarsen bei sHTG unter Priority Review angenommen, mit einem PDUFA-Zieldatum von 30. Juni 2026. Das Unternehmen hat seine Nettoumsatzprognose für Olezarsen bei sHTG auf >3 Mrd. USD angehoben. Die Vorbereitungen für den Launch sind für eine mögliche Zulassung 2026 auf Kurs.

Ionis/GSK: bepirovirsen NDA für Priority Review angenommen, PDUFA 26. Okt. 2026

Die FDA hat GSKs NDA für bepirovirsen angenommen und Priority Review sowie Breakthrough Therapy Designation erteilt. Die Behörde hat ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung auf den 26. Oktober 2026 festgelegt und den Prüfzeitraum auf sechs Monate verkürzt.

Ionis: zilganersen PDUFA auf den 22. September 2026 festgelegt

Die FDA hat ein PDUFA-Aktionsdatum für den 22. September 2026 für zilganersen im Rahmen einer Priority Review festgelegt. Die Pressemitteilung präsentiert außerdem zusätzliche positive Daten aus der zulassungsrelevanten Studie zu motorischen, patientenberichteten und klinikerberichteten Endpunkten, die die zuvor bekanntgegebenen Topline-Ergebnisse unterstützen.

Ionis: NDA für Zilganersen zur Priority Review angenommen; PDUFA 22. Sep 2026

Die FDA hat die NDA für Zilganersen angenommen und Priority Review gewährt, wodurch ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung auf den 22. September 2026 festgelegt wurde. Die Anwendung wird durch die entscheidende Phase-1-3-Studie unterstützt, die eine statistisch signifikante Stabilisierung der Gehgeschwindigkeit in Woche 61 zeigte. Dies bringt Zilganersen näher an eine mögliche erste zugelassene Therapie für die Alexander-Krankheit.

Metagenomi schließt Pre-IND-Meeting für MGX-001 ab; IND-Einreichung für Q4 2026 geplant

Unternehmen hat Pre-IND-Meeting für MGX-001 abgeschlossen, nachdem NHP-Daten kurative FVIII-Aktivität zeigten. Bleibt auf Kurs für globale regulatorische Einreichung einschließlich IND im Q4 2026. Vorbehaltlich der Genehmigung sind klinische Studien für 2027 geplant.

Ionis reicht sNDA für Olezarsen bei schwerer Hypertriglyceridämie ein

Ionis hat eine sNDA für Olezarsen bei schwerer Hypertriglyceridämie (sHTG) eingereicht, nachdem positive Phase-3-Ergebnisse aus CORE und CORE2 vorlagen. Die Einreichung positioniert das Unternehmen für einen potenziellen zweiten unabhängigen Launch im Jahr 2026, vorbehaltlich der FDA-Zulassung und -Prüfung.

Ionis: Phase-3-Topline-Daten von Bepirovirsen aus B-Well 1 und 2 bei chronischer Hepatitis B (CHB) positiv

Positive topline results from the pivotal Phase 3 B-Well 1 and B-Well 2 studies of bepirovirsen in chronic hepatitis B were announced. The data showed a statistically significant and clinically meaningful functional cure rate, triggering planned worldwide regulatory submissions in 2026.

Ionis: CORE/CORE2 Phase 3 olezarsen sHTG Topline – 72% TG-Rückgang, 85% Reduktion der Pankreatitis

Die entscheidenden Phase-3-Studien CORE und CORE2 erreichten den primären Endpunkt mit einer bis zu 72%igen placebo-adjustierten TG-Reduktion, die bis zu 12 Monate anhielt. Olezarsen erzielte außerdem die erste statistisch signifikante 85%ige Reduktion akuter Pankreatitis-Ereignisse bei sHTG, und 86% der Patienten erreichten TG-Werte <500 mg/dL. Ionis plant, bis Ende 2025 einen sNDA-Antrag für die 50-mg- und 80-mg-Dosen einzureichen.

Ionis: Zilganersen Phase 1-3 Topline-Ergebnisse positiv bei Alexander-Krankheit

Zilganersen 50 mg erreichte den primären Endpunkt der Stabilisierung der Gehgeschwindigkeit (10MWT) mit einer mittleren Differenz von 33,3 % gegenüber der Kontrolle (p=0,0412) in Woche 61. Das Unternehmen plant die NDA-Einreichung für Q1 2026 und markiert damit die erste krankheitsmodifizierende Therapie, die einen Nutzen bei dieser seltenen neurologischen Erkrankung zeigt.