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Stoke Therapeutics: FDA-Vorbesprechung zur NDA für H2 2026 geplant

Das Unternehmen hat eine Vorbesprechung zur NDA mit der FDA für H2 2026 angekündigt, um das Datenpaket und den statistischen Analyseplan im Vorfeld einer geplanten rollierenden US-NDA-Einreichung für Zorevunersen bei Dravet-Syndrom abzustimmen. Das Treffen ist die nächste formelle regulatorische Interaktion vor Beginn der rollierenden NDA im Q1 2027.

FDA genehmigt LEQEMBI IQLIK (lecanemab-irmb) subkutane Einleitungsdosierung

Die FDA hat den sBLA für einmal wöchentlich subkutanes lecanemab-irmb (LEQEMBI IQLIK) als Einleitungsdosis bei früher Alzheimer-Krankheit genehmigt. Dies bietet die erste Option eines Autoinjektors für zu Hause für Einleitung und Erhaltung und ermöglicht es den Patienten, während der gesamten Behandlung zwischen intravenöser und subkutaner Verabreichung zu wechseln. Der US-Start ist für Ende August 2026 geplant.

Stoke schließt Phase-3-Einschreibung für EMPEROR mit zorevunersen bei Dravet-Syndrom ab

Stoke gab den Abschluss der Einschreibung von 162 Patienten in die Phase-3-EMPEROR-Studie mit zorevunersen bekannt. Das Unternehmen plant, im Q1 2027 mit der rollierenden US-NDA-Einreichung zu beginnen, wobei die Phase-3-Daten im Q3 2027 erwartet werden, um die Einreichung im H2 2027 abzuschließen.

Biogen erhält für Salanersen die FDA-Breakthrough-Therapie-Designation bei SMA

Die FDA hat Salanersen die Breakthrough-Therapie-Designation bei SMA auf Basis explorativer Phase-1b-Daten erteilt. Die Designation erkennt das Potenzial einer wesentlichen Verbesserung gegenüber verfügbaren Therapien an und beschleunigt Entwicklung und Prüfung. Biogen führt drei globale Phase-3-Studien (STELLAR-1, STELLAR-2, SOLAR) zur Unterstützung des regulatorischen Wegs des Wirkstoffs durch.

UCB/Biogen veröffentlichen positive PHOENYCS GO Phase-3-Ergebnisse für Dapirolizumab Pegol bei SLE

Die Veröffentlichung in The Lancet bestätigt, dass die Phase-3-Studie PHOENYCS GO ihren primären Endpunkt in Woche 48 erreicht hat und eine statistisch signifikante BICLA-Response mit Dapirolizumab Pegol plus SOC gegenüber Placebo plus SOC zeigt. Diese Daten unterstützen die weitere Entwicklung und die laufende bestätigende Phase-3-Studie PHOENYCS FLY, die derzeit rekrutiert.

Biogen: Phase-2-CELIA-Topline zeigt Tau-Reduktion und kognitiven Nutzen für Diranersen

Die Phase-2-CELIA-Studie erreichte wichtige sekundäre und explorative Endpunkte und zeigte robuste Reduktionen der CSF-Tau- und Tau-PET-Pathologie sowie eine Verlangsamung des klinischen Rückgangs über alle Dosen hinweg, insbesondere im 60-mg-q24w-Arm. Obwohl der primäre Endpunkt (Dosis-Wirkungs-Beziehung auf CDR-SB in Woche 76) nicht erreicht wurde, liefern die Daten den ersten randomisierten Phase-2-Nachweis, dass ein tau-gerichtetes ASO sowohl Biomarker als auch Kognition bei früher Alzheimer-Krankheit beeinflussen kann, was Biogen veranlasst, das Programm in die zulassungsrelevante Entwicklung zu überführen.

Eisai/Biogen: FDA verlängert Prüfzeit für LEQEMBI IQLIK sBLA um 3 Monate

Die FDA hat die Prüffrist für die LEQEMBI IQLIK sBLA um drei Monate verlängert. Das neue PDUFA-Zieldatum ist in der Mitteilung nicht angegeben. Dadurch verzögert sich die mögliche Zulassungsentscheidung für die einmal wöchentliche subkutane Formulierung als Anfangsdosis bei früher Alzheimer-Erkrankung.

Stoke: Phase-3-EMPEROR-Rekrutierungsabschluss für Juni 2026 erwartet

Das Dokument aktualisiert den Zeitplan der Phase-3-EMPEROR-Studie: Die Rekrutierung von ca. 150 Patienten in den USA, Großbritannien und Japan soll nun im Juni 2026 abgeschlossen sein, mit Daten-Readout für Mitte 2027 zur Unterstützung einer rollierenden NDA-Einreichung ab Q1 2027. Neue 4-Jahres-OLE-Daten, die anhaltende Anfallsreduktionen und statistisch signifikante Verbesserungen bei Kognition/Verhalten zeigen, werden ebenfalls berichtet, jedoch wird keine regulatorische Entscheidung oder ein PDUFA-Datum genannt.

Stoke beschleunigt die EMPEROR Phase-3-Rekrutierung und das Readout für Zorevunersen

Das Unternehmen erwartet nun den Abschluss der Rekrutierung von 150 Patienten im Q2 2026, wodurch das Phase-3-EMPEROR-Daten-Readout auf Mitte 2027 vorverlegt wird. Eine rollierende NDA-Einreichung ist für die erste Hälfte 2027 geplant. Laufende FDA-Gespräche im Rahmen der Breakthrough Therapy Designation setzen die Erkundung beschleunigter Wege fort.

Biogen, Inc. · vollständiger Antwortbrief (NDA 209531/S-016)

FDA hat einen vollständigen Antwortbrief für NDA 209531/S-016 vom 2025-09-22 ausgestellt.

Biogen Inc. · FDA lizenziert Leqembi IQLIK (lecanemab-irmb)

FDA's Purple Book listet BLA 761375 (Leqembi IQLIK, lecanemab-irmb; Eisai, Incorporated, CDER) als am 2025-08-29 lizenziert auf.