UTHR United Therapeutics

United Therapeutics erhält FDA-Freigabe für Phase-1-Studie von Treprostinil-Iloprost SMI bei PAH

United Therapeutics gab die FDA-Freigabe unter seinem IND bekannt, um eine Phase-1-Studie mit offenem Label und aufsteigender Einzeldosis von Treprostinil-Iloprost SMI bei gesunden Probanden zu beginnen. Das Unternehmen plant, bei Erfolg der Phase 1 eine anschließende Phase-2-Studie bei PAH-Patienten im Jahr 2027 einzuleiten. Dies markiert den Beginn der klinischen Prüfung für diese untersuchende bedarfsweise kombinierte inhalative Prostazyklin-Therapie.

United Therapeutics eröffnet dritte DPF-Xenotransplantat-Produktionsanlage in Houston

United Therapeutics hat seine dritte als pathogenfrei gekennzeichnete Xenotransplantat-Produktionsanlage in Houston eröffnet, die nach den Ärzten Griffith und Montgomery benannt ist. Die drei Anlagen werden die laufenden klinischen Studien (EXPAND, EXTEND, EXPRESS) unterstützen und die skalierte kommerzielle Produktion von UKidney, UThymoKidney und UHeart nach möglichen BLA-Zulassungen ermöglichen.

United Therapeutics erhält FDA-Freigabe für Phase-2-SUMMIT-Studie von Treprostinil SMI bei PH-COPD

Die FDA hat den IND freigegeben, sodass United Therapeutics mit der Phase-2-SUMMIT-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Belastbarkeit und des NT-proBNP von Treprostinil SMI bei etwa 40 PH-COPD-Patienten beginnen kann. Eine erfolgreiche Phase 2 würde zu einer Phase-3-Zulassungsstudie im Jahr 2028 führen, möglicherweise der ersten zugelassenen Therapie für diese Indikation.

Treprostinil · NCT05255991 Registeraktualisierung

primäre Endpunkte: ['Änderung der absoluten FVC vom Ausgangswert bis Woche 52'] → ['Änderung der absoluten FVC vom Ausgangswert bis Woche 52']

Liquidia einigt sich in allen Rechtsstreitigkeiten mit United Therapeutics und behält YUTREPIA auf dem Markt für PAH

Liquidia hat eine globale Einigung mit United Therapeutics erzielt, die alle sechs anhängigen Klagen einschließlich Patentverletzung, Betriebsgeheimnis, Vertragsbruch und kartellrechtlichen Ansprüchen löst. Im Rahmen der Vereinbarung zahlt Liquidia einen Nettobetrag von 380,7 Millionen US-Dollar in Raten während 2026-2027, wird das jüngste Gerichtsurteil zum '327-Patent nicht anfechten, hat einen Etikett-Ergänzungsantrag eingereicht, um die PH-ILD-Indikation aus YUTREPIA zu entfernen, und wird die Bewerbung für PH-ILD einstellen, während es die ununterbrochene Vermarktung für PAH aufrechterhält. Die Einigung bietet regulatorische und kommerzielle Sicherheit für YUTREPIA bei PAH, ohne seinen zugelassenen Status oder laufenden Entwicklungsprogramme für andere Indikationen zu verändern.

United Therapeutics präsentiert Ralinepag- und Treprostinil-Daten auf der CHEST 2026

United Therapeutics wird neue Subgruppendaten aus der Phase-3-Studie ADVANCE OUTCOMES zu Ralinepag bei PAH sowie Analysen aus TETON-2, PHINDER und DeciPHer-ILD auf dem Jahrestreffen der CHEST 2026 (18.–21. Oktober 2026) präsentieren. Das Unternehmen veranstaltet außerdem ein Symposium zum Screening bei PH-ILD. Die Zulassungsanträge NDA für Ralinepag bei PAH und sNDA für nebulisiertes Treprostinil bei IPF wurden von der FDA angenommen, befinden sich jedoch noch in der Prüfung.

Treprostinil · NCT04905693 Registeraktualisierung

Länder: {'total_sites': 193, 'us_sites': 84} → {'total_sites': 190, 'us_sites': 81}

United Therapeutics gewinnt Patentstreit gegen Liquidia zur Treprostinil-PH-ILD-Anwendung

Das Gericht entschied, dass Liquidia zwei Ansprüche des '327-Patents von UTHR verletzt, die inhaliertes Treprostinil zur Behandlung von PH-ILD durch die Vermarktung von Yutrepia abdecken. UTHR erwartet eine FDA-Anordnung zum Rückzug der NDA-Zulassung von Yutrepia für PH-ILD, was es potenziell vom Markt entfernen könnte, bis eine Änderung der Zulassung erfolgt, zuzüglich möglicher Schadensersatzansprüche.

Liquidia (LQDA) Bezirksgericht entscheidet gegen die PH-ILD-Indikation von YUTREPIA

Das Bezirksgericht entschied, dass zwei Ansprüche des '327-Patents gültig und verletzt sind, insbesondere diejenigen, die die Behandlung von PH-ILD-Patienten mit inhaliertem Treprostinil abdecken. Liquidia beabsichtigt, seinen NDA zu ergänzen, um PH-ILD aus der Kennzeichnung von YUTREPIA zu entfernen, und prüft alle Berufungsoptionen.

United Therapeutics: VRBPAC trifft sich am 28. Mai 2026 zur Auswahl der COVID-19-Impfstoffformel

Der Beratungsausschuss für Impfstoffe und verwandte biologische Produkte (VRBPAC) hat ein Treffen für den 28. Mai 2026 geplant. Der Ausschuss wird die Auswahl der Formel für COVID-19-Impfstoffe für die Saison 2026-2027 für den Einsatz in den Vereinigten Staaten erörtern und Empfehlungen dazu abgeben.

Liquidia: FDA erteilt Fast Track für YUTREPIA bei SSc-RP

Die FDA hat YUTREPIA den Fast-Track-Status für SSc-RP gewährt und damit den ungedeckten Bedarf anerkannt. Liquidia wird im Q4 2026 die Phase-2a-Studie RE-WARM starten, um Sicherheit und Pharmakodynamik bei ca. 75 Erwachsenen zu untersuchen.

United Therapeutics: FDA akzeptiert sNDA für Tyvaso als Vernebelungslösung bei IPF

Die FDA hat die ergänzende NDA für Tyvaso (Treprostinil) als Vernebelungslösung zur Behandlung von IPF angenommen und damit einen formellen Prüfzyklus eingeleitet. Die Behörde wird voraussichtlich ihre Prüfung Ende April 2027 abschließen. Bei Zulassung würde Tyvaso als Vernebelungslösung die erste und einzige inhalative antifibrotische Therapie für IPF darstellen.

United Therapeutics: FDA akzeptiert NDA für Ralinepag bei PAH und setzt PDUFA auf Juni 2027

Die FDA hat die NDA für Ralinepag angenommen und ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung auf den 24. Juni 2027 festgelegt. Die Einreichung wird durch die Phase-3-Studie ADVANCE OUTCOMES unterstützt, die eine 55%ige Reduktion des Risikos für klinische Verschlechterung gegenüber Placebo zeigte.

United Therapeutics: FDA lizenziert erstes US-amerikanisches gefriergetrocknetes Plasmaprodukt

Die FDA erteilte die volle Zulassung für Ezplaz Freeze-Dried Plasma, das erste derartige Produkt, das in den Vereinigten Staaten zugelassen wurde. Die Zulassung schafft eine neue Plasmaoption für erwachsene Patienten, wenn konventionelles Plasma nicht verfügbar ist, und wandelt das Produkt von einem investigativen in einen kommerziell zulassungsfähigen Status um.

United Therapeutics erhält FDA-Zulassung für LungFX EVLP-Gerät

Die FDA erteilte die Premarket Approval (PMA) für das LungFX-Gerät zur zentralisierten ex-vivo-Lungenperfusion von Spenderlungen, die nicht direkt für eine Transplantation verwendet werden können. Das Gerät ist das erste, das speziell für den Einsatz in einer zentralen Einrichtung zugelassen wurde, wodurch der Zugang für Transplantationsprogramme erweitert wird, ohne dass vor Ort EVLP-Kapazitäten erforderlich sind. Lung Bioengineering plant, LungFX 2027 in sein Dienstleistungsangebot aufzunehmen.

United Therapeutics erhält FDA-Zulassung für UHeart-Xenotransplantationsstudie

Die FDA hat die IND der Firma freigegeben, um die EXPRESS-Studie mit dem 10-fach-geneditierte UHeart an bis zu zwei ersten Teilnehmern zu beginnen. Die Studie ist als nahtlose Phase-1/2/3-Studie konzipiert, die Daten zur Unterstützung einer künftigen BLA-Einreichung generieren soll. Die Aufnahme des zweiten Teilnehmers und jede Erweiterung werden von einer FDA-Prüfung der Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten der vorangegangenen Transplantationen abhängig gemacht.

United Therapeutics erhält RMAT-Zulassung für miroliverELAP bei ALF

Die FDA hat miroliverELAP, ein externes bioengineertes Leberunterstützungsprodukt für akutes Leberversagen, die RMAT-Zulassung erteilt. Die Zulassung bietet intensive FDA-Beratung, Berechtigung für prioritäre und rollierende Prüfung sowie mögliche beschleunigte Zulassungswege. In der Mitteilung wird kein PDUFA-Datum oder ein anderes zukünftiges Meilenstein genannt.

United Therapeutics: TETON-1 Phase-3-Studie bei IPF erreicht primären Endpunkt

TETON-1 erreichte seinen primären Endpunkt der absoluten FVC-Änderung nach 52 Wochen mit einem Behandlungseffekt von 130,1 mL gegenüber Placebo (p<0,0001). Das Unternehmen plant, bis Ende Sommer 2026 einen ergänzenden NDA-Antrag einzureichen, um die IPF-Zulassung für das vernebelte Tyvaso zu erweitern, und beantragt eine Prioritätsprüfung.

United Therapeutics: Ralinepag senkt das Risiko einer PAH-Verschlechterung in Phase 3 um 55 %

Die Phase-3-Studie ADVANCE OUTCOMES erreichte ihren primären Endpunkt und zeigte eine 55%ige Reduktion klinischer Verschlechterungsereignisse gegenüber Placebo. United Therapeutics plant die Einreichung eines NDA für Ralinepag im zweiten Halbjahr 2026 und positioniert den einmal täglich oral verabreichten Prostacyclin-Rezeptor-Agonisten als potenziellen neuen Behandlungsstandard bei PAH.

Liquidia: YUTREPIA (Treprostinil) erhält volle FDA-Zulassung und sorgt für Profitabilität im Q3

Das Dokument bestätigt, dass die volle FDA-Zulassung für YUTREPIA am 23. Mai 2025 erteilt wurde, was den kommerziellen US-Start im Juni 2025 ermöglicht. Dies markiert das erste volle Quartal mit Produktverkäufen, das 51,7 Millionen US-Dollar Nettoumsatz generierte und operative Profitabilität erreichte. Die Zulassung umfasst sowohl PAH- als auch PH-ILD-Indikationen zur Verbesserung der Belastungsfähigkeit.