UTHR United Therapeutics

United Therapeutics: FDA akzeptiert sNDA für Tyvaso als Vernebelungslösung bei IPF

Die FDA hat die ergänzende NDA für Tyvaso (Treprostinil) als Vernebelungslösung zur Behandlung von IPF angenommen und damit einen formellen Prüfzyklus eingeleitet. Die Behörde wird voraussichtlich ihre Prüfung Ende April 2027 abschließen. Bei Zulassung würde Tyvaso als Vernebelungslösung die erste und einzige inhalative antifibrotische Therapie für IPF darstellen.

United Therapeutics: FDA akzeptiert NDA für Ralinepag bei PAH und setzt PDUFA auf Juni 2027

Die FDA hat die NDA für Ralinepag angenommen und ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung auf den 24. Juni 2027 festgelegt. Die Einreichung wird durch die Phase-3-Studie ADVANCE OUTCOMES unterstützt, die eine 55%ige Reduktion des Risikos für klinische Verschlechterung gegenüber Placebo zeigte.

United Therapeutics: FDA lizenziert erstes US-amerikanisches gefriergetrocknetes Plasmaprodukt

Die FDA erteilte die volle Zulassung für Ezplaz Freeze-Dried Plasma, das erste derartige Produkt, das in den Vereinigten Staaten zugelassen wurde. Die Zulassung schafft eine neue Plasmaoption für erwachsene Patienten, wenn konventionelles Plasma nicht verfügbar ist, und wandelt das Produkt von einem investigativen in einen kommerziell zulassungsfähigen Status um.

United Therapeutics erhält FDA-Zulassung für LungFX EVLP-Gerät

Die FDA erteilte die Premarket Approval (PMA) für das LungFX-Gerät zur zentralisierten ex-vivo-Lungenperfusion von Spenderlungen, die nicht direkt für eine Transplantation verwendet werden können. Das Gerät ist das erste, das speziell für den Einsatz in einer zentralen Einrichtung zugelassen wurde, wodurch der Zugang für Transplantationsprogramme erweitert wird, ohne dass vor Ort EVLP-Kapazitäten erforderlich sind. Lung Bioengineering plant, LungFX 2027 in sein Dienstleistungsangebot aufzunehmen.

United Therapeutics erhält FDA-Zulassung für UHeart-Xenotransplantationsstudie

Die FDA hat die IND der Firma freigegeben, um die EXPRESS-Studie mit dem 10-fach-geneditierte UHeart an bis zu zwei ersten Teilnehmern zu beginnen. Die Studie ist als nahtlose Phase-1/2/3-Studie konzipiert, die Daten zur Unterstützung einer künftigen BLA-Einreichung generieren soll. Die Aufnahme des zweiten Teilnehmers und jede Erweiterung werden von einer FDA-Prüfung der Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten der vorangegangenen Transplantationen abhängig gemacht.

United Therapeutics erhält RMAT-Zulassung für miroliverELAP bei ALF

Die FDA hat miroliverELAP, ein externes bioengineertes Leberunterstützungsprodukt für akutes Leberversagen, die RMAT-Zulassung erteilt. Die Zulassung bietet intensive FDA-Beratung, Berechtigung für prioritäre und rollierende Prüfung sowie mögliche beschleunigte Zulassungswege. In der Mitteilung wird kein PDUFA-Datum oder ein anderes zukünftiges Meilenstein genannt.

United Therapeutics: TETON-1 Phase-3-Studie bei IPF erreicht primären Endpunkt

TETON-1 erreichte seinen primären Endpunkt der absoluten FVC-Änderung nach 52 Wochen mit einem Behandlungseffekt von 130,1 mL gegenüber Placebo (p<0,0001). Das Unternehmen plant, bis Ende Sommer 2026 einen ergänzenden NDA-Antrag einzureichen, um die IPF-Zulassung für das vernebelte Tyvaso zu erweitern, und beantragt eine Prioritätsprüfung.

United Therapeutics: Ralinepag senkt das Risiko einer PAH-Verschlechterung in Phase 3 um 55 %

Die Phase-3-Studie ADVANCE OUTCOMES erreichte ihren primären Endpunkt und zeigte eine 55%ige Reduktion klinischer Verschlechterungsereignisse gegenüber Placebo. United Therapeutics plant die Einreichung eines NDA für Ralinepag im zweiten Halbjahr 2026 und positioniert den einmal täglich oral verabreichten Prostacyclin-Rezeptor-Agonisten als potenziellen neuen Behandlungsstandard bei PAH.