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uniQure 計畫於 2026 年第三季提交 AMT-130 用於亨廷頓氏症的 BLA
FDA 確認 3 年期 Phase I/II 資料可作為加速核准的主要依據。公司將在提交前與 FDA 就確認性試驗設計達成共識，並計畫於 2026 年第三季提交 BLA。
關鍵事實
來源摘錄
uniQure 宣布 AMT-130 用於亨廷頓氏症的 BLA 提交計畫 ~ Phase I/II 試驗的 3 年期分析可作為 FDA 加速核准 Biologics License Application 的主要依據 ~ ~ 公司計畫於 2026 年第三季提交 BLA ~ LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, June 17, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)，一家致力於為嚴重醫療需求患者開發轉化性基因療法的領先基因治療公司，今日宣布，在最近與美國食品藥物管理局（FDA）舉行的 Type B 會議中，FDA 表示 Phase I/II 試驗的 3 年期分析可作為 AMT-130 加速核准的 Biologics License Application（BLA）主要依據