uniQure รายงานข้อมูล AMT-130 ระยะที่ I/II 36 เดือน ในโรคฮันติงตัน

การอ่านผลข้อมูลเบื้องต้น 36 เดือนแสดงให้เห็นว่า AMT-130 ขนาดสูงผ่านจุดสิ้นสุดหลักที่กำหนดไว้ล่วงหน้า (cUHDRS) และจุดสิ้นสุดรองสำคัญ (TFC) เมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุมภายนอกที่จับคู่ตามแนวโน้ม โดยมีนัยสำคัญทางสถิติในการชะลอการดำเนินโรคและระดับ CSF NfL ต่ำกว่าค่าพื้นฐาน ข้อมูลเหล่านี้สนับสนุนการดำเนินการต่อเนื่องกับ FDA เกี่ยวกับเส้นทางอนุมัติแบบเร่งด่วน และวางตำแหน่ง AMT-130 เป็นผู้สมัครการรักษาที่ปรับเปลี่ยนโรคได้รายแรกสำหรับ HD

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ: 13 ม.ค. 2569 12:05
เหตุการณ์: ผลลัพธ์ topline
ทิศทาง: เชิงบวก
บริษัท: QUREuniQure
สินทรัพย์: AMT-130
แหล่งที่มา: SEC 8-K
ความเชื่อมั่น: มีแหล่งอ้างอิง
การติดตามผล: 36 เดือน
TFC ชะลอตัว: 60% (p=0.033)
NfL ลดลง: -8.2%
cUHDRS ชะลอตัว: 75% (p=.003)

ข้อความจากแหล่งที่มา

EX-99.1 2 qure-20260113xex99d1.htm EX-99.1 Sophia – ผู้สนับสนุนชุมชนโรคฮันติงตัน ผู้นำใน ยีนบำบัด มกราคม 2026 Exhibit 99.1 LEADERSHIP IN GENE THERAPY JANUARY 2026 | 2 ข้อสงวนสิทธิ์ การนำเสนอนี้มีข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของมาตรา 27A ของพระราชบัญญัติหลักทรัพย์ ค.ศ. 1933 ซึ่งแก้ไขเพิ่มเติม ("พระราชบัญญัติหลักทรัพย์") และมาตรา 21E ของ พระราชบัญญัติหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ ค.ศ. 1934 ซึ่งแก้ไขเพิ่มเติม ข้อความทั้งหมดยกเว้นข้อความของข้อเท็จจริงในอดีตเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ซึ่งมักระบุด้วยคำศัพท์ เช่น "คาดการณ์" "เชื่อ" "อาจ" "ประมาณการ" "คาดหวัง" "เป้าหมาย" "ตั้งตารอ" "อาจ" "วางแผน" "ศักยภาพ" "ทำนาย" "โครงการ" "ควร" "จะ" "จะ" และ นิพจน์ที่คล้ายคลึงกันและด้านลบของคำศัพท์เหล่านั้น ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

SEC 8-K