ไบโอฟาร์มา · การอนุมัติของ FDA · หุ้น

QURE uniQure

uniQure NV เป็นบริษัทชีวบำบัดด้วยยีน (gene therapy) บริษัทฯ พัฒนาการรักษาและแพลตฟอร์มสำหรับผู้ป่วยโรคทางพันธุกรรมและโรคที่ร้ายแรงอื่นๆ ผลิตภัณฑ์และบริการของบริษัทฯ มุ่งเน้นที่โรคฮีโมฟีเลีย โรคฮันติงตัน และโรคหัวใจและหลอดเลือด บริษัทฯ มุ่งเน้นการพัฒนากลุ่มผลิตภัณฑ์ชีวบำบัดด้วยยีน โดยร่วมมือกับ Bristol Myers Squibb สำหรั…

สินทรัพย์ในระบบ: AMT-130

เริ่มวิเคราะห์ QURE แบบเรียลไทม์รันการวิเคราะห์ AI แบบ 8 เอเจนต์ภาพรวมหุ้น เหตุการณ์ทั้งกลุ่ม →

ปฏิทินปัจจัยเร่ง

ปัจจัยเร่งที่มีวันที่ของ QURE รวมถึงที่เพิ่งตัดสิน

มีนาคม 2572

มี.ค. พ.ศ. 2572

~ มี.ค. พ.ศ. 2572

QUREuniQure

AMT-130: การทดลองเฟส 1/เฟส 2 NCT05243017 คาดว่าจะเก็บข้อมูลตัวชี้วัดหลักเสร็จสิ้น (โดยทั่วไปผลสรุปเบื้องต้น topline จะประกาศตามมา)

เก็บข้อมูลจุดยุติหลักเสร็จสิ้นClinicalTrials.govระบุเพียงเดือน

มิถุนายน 2572

มิ.ย. พ.ศ. 2572

~ มิ.ย. พ.ศ. 2572

QUREuniQure

AMT-130: การทดลองเฟส 1/เฟส 2 NCT04120493 คาดว่าจะเก็บข้อมูลตัวชี้วัดหลักเสร็จสิ้น (โดยทั่วไปผลสรุปเบื้องต้น topline จะประกาศตามมา)

เก็บข้อมูลจุดยุติหลักเสร็จสิ้นClinicalTrials.govระบุเพียงเดือน

เหตุการณ์ล่าสุดจากแหล่งปฐมภูมิ

เหตุการณ์จากแหล่งปฐมภูมิทั้งหมดของ QURE ล่าสุดก่อน

สตรีมทันที — เหตุการณ์ปรากฏทันทีที่ยื่น

มีนัยสำคัญ

2 ก.ย. 2569

11:06

QUREuniQure

uniQure ยื่น BLA สำหรับ ifezuntirgene inilparvovec ในโรคฮันติงตัน

uniQure ได้ยื่น BLA ต่อ FDA เพื่อขอการอนุมัติแบบเร่งด่วนสำหรับ ifezuntirgene inilparvovec ในโรคฮันติงตัน นอกจากนี้บริษัทยังยื่น MAA ต่อ UK MHRA การยื่นทั้งสองครั้งอ้างอิงข้อมูลจาก Phase I/II ระยะสามปีที่แสดงการชะลอการดำเนินโรคเมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุมภายนอก

ยื่นคำขอแล้วSEC 8-K เปิดบันทึก

มีนัยสำคัญ

29 ก.ค. 2569

11:06

QUREuniQure

uniQure: การยื่น BLA สำหรับ AMT-130 เป็นไปตามแผนในไตรมาส 3 ปี 2026; ข้อมูล 4 ปีในเดือนกันยายน

หลังการประชุม Type B กับ FDA บริษัท uniQure ยืนยันความสอดคล้องที่การยื่น BLA แบบเร่งด่วนสำหรับ AMT-130 ในโรค Huntington’s สามารถดำเนินการได้จากข้อมูลที่มีอยู่ บริษัทยังคงกำหนดการยื่น BLA ในไตรมาส 3 ปี 2026 และจะนำเสนอข้อมูลติดตามผลระยะ 4 ปีจาก Phase I/II ในเดือนกันยายน 2026

ยื่นคำขอแล้วSEC 8-K เปิดบันทึก

มีนัยสำคัญ

17 มิ.ย. 2569

11:10

QUREuniQure

uniQure วางแผนยื่น BLA สำหรับ AMT-130 ในโรคฮันติงตัน

FDA ยืนยันว่าข้อมูล Phase I/II ระยะเวลา 3 ปี สามารถใช้เป็นฐานหลักสำหรับการยื่น BLA เพื่อขอ Accelerated Approval บริษัทมีแผนยื่น BLA ในไตรมาสที่ 3 ปี 2026 และต้องประสานงานกับ FDA เกี่ยวกับการออกแบบการศึกษายืนยันก่อนการยื่น

ยื่นคำขอแล้วSEC 8-K เปิดบันทึก

มีนัยสำคัญ

17 มิ.ย. 2569

11:05

QUREuniQure

uniQure วางแผนยื่น BLA ในไตรมาส 3 ปี 2026 สำหรับ AMT-130 ในโรคฮันติงตัน

FDA ยืนยันว่าข้อมูลระยะ 3 ปีจาก Phase I/II สามารถใช้เป็นหลักฐานหลักสำหรับการอนุมัติแบบเร่งรัด บริษัทจะหารือเกี่ยวกับการออกแบบการศึกษายืนยันก่อนการยื่นและมีแผนยื่น BLA ในไตรมาสที่สามของปี 2026

ยื่นคำขอแล้วข่าวประชาสัมพันธ์ของบริษัท เปิดบันทึก

มีนัยสำคัญ

5 พ.ค. 2569

11:06

QUREuniQure

uniQure: การประชุม Type B กับ FDA สำหรับ AMT-130 กำหนดไว้ในไตรมาส 2 ปี 2026

uniQure ได้รับการอนุมัติการประชุม Type B กับ FDA เพื่อหารือเกี่ยวกับการออกแบบการทดลองทางคลินิกใหม่ที่เป็นไปได้และแผนการวิเคราะห์ทางสถิติสำหรับข้อมูล AMT-130 ระยะสี่ปี การประชุมนี้เกิดขึ้นหลังจากการประชุม Type A ซึ่ง FDA ระบุว่าข้อมูล Phase I/II ที่มีอยู่เมื่อเปรียบเทียบกับกลุ่มควบคุมภายนอกยังไม่เพียงพอสำหรับการยื่นขอขึ้นทะเบียนยา

กำหนดประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาSEC 8-K เปิดบันทึก

ระดับชี้ขาด

2 มี.ค. 2569

12:06

QUREuniQure

uniQure: FDA ปฏิเสธข้อมูลการควบคุมภายนอกจากเฟส I/II สำหรับ AMT-130

FDA ระบุว่าข้อมูลเฟส I/II เมื่อเปรียบเทียบกับการควบคุมภายนอกไม่เพียงพอที่จะสนับสนุนการยื่นขอขึ้นทะเบียนยา และแนะนำอย่างหนักแน่นให้ดำเนินการศึกษาวิจัยเฟส III แบบสุ่มตัวอย่างแบบไปข้างหน้า แบบปกปิดสองฝ่าย และควบคุมด้วยยาหลอก uniQure มีแผนที่จะขอประชุม Type B ในไตรมาสที่ 2 ปี 2026 เพื่อหารือเกี่ยวกับตัวเลือกการออกแบบเฟส III ซึ่งจะทำให้ระยะเวลาด้านกฎระเบียบขยายออกไปอย่างมีนัยสำคัญ

การเปลี่ยนแปลงทะเบียนการทดลองSEC 8-K เปิดบันทึก

ระดับชี้ขาด

13 ม.ค. 2569

12:05

QUREuniQure

uniQure รายงานข้อมูล AMT-130 ระยะที่ I/II 36 เดือน ในโรคฮันติงตัน

การอ่านผลข้อมูลเบื้องต้น 36 เดือนแสดงให้เห็นว่า AMT-130 ขนาดสูงผ่านจุดสิ้นสุดหลักที่กำหนดไว้ล่วงหน้า (cUHDRS) และจุดสิ้นสุดรองสำคัญ (TFC) เมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุมภายนอกที่จับคู่ตามแนวโน้ม โดยมีนัยสำคัญทางสถิติในการชะลอการดำเนินโรคและระดับ CSF NfL ต่ำกว่าค่าพื้นฐาน ข้อมูลเหล่านี้สนับสนุนการดำเนินการต่อเนื่องกับ FDA เกี่ยวกับเส้นทางอนุมัติแบบเร่งด่วน และวางตำแหน่ง AMT-130 เป็นผู้สมัครการรักษาที่ปรับเปลี่ยนโรคได้รายแรกสำหรับ HD

ผลลัพธ์ toplineSEC 8-K เปิดบันทึก2 การอัปเดต

มีนัยสำคัญ

9 ม.ค. 2569

12:06

QUREuniQure

uniQure กำหนดการประชุม Type A กับ FDA สำหรับ BLA ของ AMT-130

uniQure ได้กำหนดการประชุม Type A กับ FDA เพื่อหารือเกี่ยวกับชุดข้อมูล BLA สำหรับ AMT-130 ซึ่งเป็นยีนบำบัดทดลองสำหรับโรค Huntington’s disease การประชุมมีวัตถุประสงค์เพื่อพิจารณาเส้นทางอนุมัติแบบเร่งด่วน บริษัทจะให้ข้อมูลอัปเดตด้านกฎระเบียบหลังจากได้รับรายงานการประชุมอย่างเป็นทางการ

กำหนดประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาSEC 8-K เปิดบันทึก

มีนัยสำคัญ

4 ธ.ค. 2568

12:06

QUREuniQure

uniQure: FDA ระบุว่าข้อมูลเฟส I/II ไม่น่าจะสนับสนุนการยื่น BLA ของ AMT-130

รายงานการประชุม FDA ยืนยันว่าข้อมูลเฟส I/II ในปัจจุบันไม่น่าจะใช้เป็นหลักฐานหลักสำหรับการยื่น BLA ได้ uniQure จะขอประชุมติดตามกับ FDA ในไตรมาส 1 ปี 2026 เพื่อหารือขั้นตอนต่อไปสำหรับโปรแกรม AMT-130 ในโรค Huntington

อื่น ๆSEC 8-K เปิดบันทึก

ระดับชี้ขาด

3 พ.ย. 2568

12:06

QUREuniQure

uniQure: FDA ไม่เห็นด้วยอีกต่อไปว่าข้อมูลเฟส I/II เพียงพอสำหรับการยื่น BLA ของ AMT-130

FDA ได้กลับคำแนะนำก่อนหน้าและระบุว่าข้อมูลเฟส I/II เมื่อเปรียบเทียบกับกลุ่มควบคุมภายนอกอาจไม่เพียงพอที่จะใช้เป็นหลักฐานหลักสำหรับการยื่น BLA ระยะเวลาการยื่น BLA ที่วางแผนไว้สำหรับ AMT-130 ยังไม่ชัดเจนในขณะนี้ uniQure จะขอรายงานการประชุมขั้นสุดท้ายและการหารือติดตามด่วนกับ FDA เพื่อหาแนวทางต่อไป

อื่น ๆSEC 8-K เปิดบันทึก