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Prime Medicine: FDA erteilt RMAT an PM359 für CGD; BLA für H1 2027 geplant

Die FDA hat PM359 die RMAT-Zulassung auf Basis von Phase 1/2-Daten erteilt. RMAT bietet intensive FDA-Beratung, potenzielle beschleunigte Zulassungswege und die Berechtigung für ein Rolling- und Priority-Review eines zukünftigen BLA. Das Unternehmen setzt die regulatorische Zusammenarbeit fort, um eine geplante BLA-Einreichung in der ersten Hälfte von 2027 vorzubereiten.

Prime Medicine setzt regulatorischen Dialog zur BLA-Einreichung für PM359 bei CGD fort

Das Unternehmen berichtet über den laufenden regulatorischen Dialog mit der FDA nach positiven Phase-1/2-Proof-of-Concept-Daten für PM359 bei CGD. Es schreitet auf eine mögliche BLA-Einreichung für PM359 zu, die die erste regulatorische Einreichung für eine Prime-Editing-Therapie wäre.

Prime Medicine plant BLA-Einreichung für PM359 bei CGD nach FDA-Abstimmung

Das Unternehmen gibt an, dass es auf eine endgültige Abstimmung mit der FDA hinarbeitet und beabsichtigt, nach dieser Abstimmung eine BLA für PM359 einzureichen. Jüngste Interaktionen deuten darauf hin, dass die vorliegenden Phase-1/2-Daten einen beschleunigten Zulassungsweg unterstützen könnten.

Prime Medicine: PM577 WD IND/CTA-Einreichung H1’26; PM647 AATD Mitte 2026

Das Unternehmen hat aktualisierte Zeitpläne für seine beiden führenden In-vivo-Leberprogramme bekannt gegeben: PM577 (Morbus Wilson) IND/CTA-Einreichung nun für H1 2026 vorgesehen mit ersten klinischen Daten in 2027; PM647 (AATD) IND/CTA-Einreichung für Mitte 2026 vorgesehen, ebenfalls mit ersten klinischen Daten in 2027. Neue präklinische Daten für PM577 werden am 9. Nov. 2025 auf der AASLD präsentiert.