OCGN Ocugen

Ocugen actualiza el diseño, los criterios de valoración y los plazos del ensayo de fase 3 de RP con OCU400

Ocugen completó la inscripción de 140 pacientes en el ensayo liMeliGhT de fase 3 de OCU400 para Retinitis Pigmentosa. El criterio principal de valoración se revisó a la variación a los 12 meses en la función visual mediante la escala LDNA Lux Level (mejora de ≥2 lux). Los datos principales se esperan ahora en el 1T de 2027 con la presentación de la BLA prevista para el 2T de 2027.

Ocugen otorga licencia de OCU400 para retinitis pigmentosa a Roots Pharmaceutical en MENA

Ocugen otorgó a Roots Pharmaceutical derechos exclusivos de OCU400 en la región de Oriente Medio y Norte de África. El acuerdo incluye pagos iniciales y de desarrollo de hasta $4M, hitos de ventas de hasta $255M y regalías del 22%; Ocugen fabricará el suministro. Esto amplía el acceso global para la terapia génica modificadora mientras Ocugen continúa su ensayo de fase 3 con datos principales esperados en el primer trimestre de 2027.

Ocugen OCU410ST: Finalización de la inscripción en la fase 2/3; el DMC modifica el seguimiento

El Comité Independiente de Monitoreo de Datos recomendó continuar el ensayo pivotal de fase 2/3 de OCU410ST en la enfermedad de Stargardt según el protocolo, excepto por una modificación para obtener 8 meses de seguimiento sobre el tamaño de la lesión atrófica en toda la población del estudio. La inscripción en el ensayo ha sido completada.

Ocugen recibe la designación RMAT de la FDA para OCU410 en GA

El documento indica que OCU410 recibió la designación Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) de la FDA para la atrofia geográfica secundaria a la DMAE seca. La designación RMAT proporciona elegibilidad para revisión prioritaria y vías de aprobación acelerada. Se trata de un hito regulatorio que puede acelerar el proceso de desarrollo y revisión de OCU410.

OCGN: OCU400 Phase 3 liMeliGhT inscripción completada; datos principales Q1 2027

La inscripción ya está completa para el ensayo OCU400 Phase 3 liMeliGhT en retinitis pigmentosa amplia. Se esperan los datos principales en Q1 2027, respaldando una presentación de BLA continua dirigida para Q3 2026 y una posible aprobación en 2027. El ensayo es el estudio de terapia génica huérfana Phase 3 más grande conocido y el único ensayo registracional amplio de RP agnóstico de genes.

Ocugen informa datos preliminares positivos de la Fase 2 para OCU410 en GA

El comunicado de prensa revela una eficacia anatómica estadísticamente significativa a los 12 meses del ensayo ArMaDa de Fase 2 en curso de OCU410, que muestra una reducción del 46% en el crecimiento de la lesión frente al control. No se han observado eventos adversos graves relacionados con el fármaco en 60 pacientes de las fases 1/2. La compañía reitera su plan de iniciar la Fase 3 en 2026 y presentar una solicitud de BLA en 2028.

OCU410ST GARDian3 50% inscritos; lectura provisional a mediados de 2026

El ensayo pivotal confirmatorio de fase 2/3 GARDian3 para OCU410ST ha alcanzado el 50% de inscripción y sigue adelantado al cronograma. La EMA CHMP confirmó que un único ensayo basado en EE.UU. es aceptable para una solicitud de autorización de comercialización (MAA). Los datos provisionales del 50% de los pacientes a los ocho meses están ahora previstos para mediados de 2026.