AGIO Agios

Agios: FDA nagtakda ng Nov 1, 2026 PDUFA para sa mitapivat sNDA sa sakit na sickle cell

Nagbigay ang FDA ng Priority Review at nagtakda ng PDUFA goal date na November 1, 2026 para sa mitapivat sNDA sa sakit na sickle cell. Ang aplikasyon ay isinumite sa ilalim ng accelerated approval pathway at mangangailangan ng confirmatory Phase 3 trial (REIGNITE) upang mapatunayan ang klinikal na benepisyo. Ito ay nagtatatag ng near-term regulatory decision point para sa potensyal na bagong indikasyon.

Agios inihayag ang datos ng Phase 3 RISE UP ng mitapivat sa plenary session ng EHA 2026

Agios presented detailed 52-week RISE UP Phase 3 results at the EHA 2026 plenary session, showing statistically significant hemoglobin response (40.6% vs 2.9%) and clinically meaningful transfusion burden reduction (41.1% fewer patients transfused). Post-hoc analyses demonstrated that hemoglobin responders experienced meaningful reductions in sickle cell pain crises, hospitalizations, and fatigue, reinforcing mitapivat's anti-hemolytic profile ahead of its sNDA submission for accelerated approval.

Nag-sumite ang Agios ng sNDA para sa pinabilis na pag-apruba ng mitapivat sa sakit na sickle cell

Nag-sumite ang Agios ng sNDA sa FDA para sa pinabilis na pag-apruba ng mitapivat sa sakit na sickle cell. Sumunod ang pagsumite sa kasunduan ng FDA sa kinakailangang confirmatory trial na idinisenyo upang ipakita ang pagbawas sa transfusion-burden. Inaasahan ang FDA filing acceptance at review timeline sa Q3 2026 pagkatapos ng 60-araw na filing review period.

Plano ng Agios na magsumite ng sNDA para sa mitapivat sa sickle cell disease sa Q2 2026

Kinumpirma ng Agios na magsusumite ito ng sNDA para sa mitapivat sa sickle cell disease sa ilalim ng FDA accelerated approval pathway sa ikalawang quarter ng 2026 matapos makumpleto ang pre-sNDA meeting nito sa FDA. Ang paghahain ay sumusunod sa mga naunang pag-apruba ng kumpanya sa thalassemia at itinuturing bilang susunod na hakbang sa regulasyon para sa asset.

Agios: Inaprubahan ng FDA ang AQVESME (mitapivat) para sa thalassemia anemia

Inaprubahan ng FDA ang AQVESME (mitapivat) noong Disyembre 2025 bilang ang tanging gamot para sa anemia sa mga nasa hustong gulang na may alpha- o beta-thalassemia anuman ang pasanin sa pagsasalin ng dugo. Ang produkto ay ngayon ay magagamit na sa U.S. kasunod ng pagpapatupad ng REMS noong huling bahagi ng Enero 2026. Ito ay nagko-convert sa landas ng regulasyon mula sa nakabinbin patungo sa inaprubahan at naglulunsad ng komersyal na pagkakaroon.

Agios: pre-sNDA FDA meeting para sa mitapivat sa sickle cell disease itinakda sa Q1 2026

The press release states that Agios will hold a pre-sNDA meeting with the FDA in Q1 2026 for mitapivat in sickle cell disease, after which the company plans to submit a U.S. marketing application. This sets the next regulatory milestone for the sickle cell indication following the November 2025 topline readout.

Agios: FDA pinalawig ang PYRUKYND thalassemia sNDA PDUFA hanggang Disyembre 7, 2025

Pinalawig ng FDA ang PDUFA goal date para sa PYRUKYND sNDA sa thalassemia ng tatlong buwan hanggang Disyembre 7, 2025 matapos humiling ng REMS dahil sa potensyal na panganib ng hepatocellular injury. Ang pagpapalawig ay hindi dahil sa bagong datos ng efficacy o safety; ang aplikasyon ay nananatili sa aktibong pagsusuri ng FDA habang nagpapatuloy ang mga paghahanda para sa U.S. launch.