QURE uniQure

uniQure nagsumite ng BLA para sa ifezuntirgene inilparvovec sa sakit na Huntington

uniQure ay nagsumite ng BLA sa FDA na humihiling ng pinabilis na pag-apruba ng ifezuntirgene inilparvovec para sa sakit na Huntington. Nagsumite rin ang kumpanya ng MAA sa UK MHRA. Ang parehong pagsusumite ay batay sa tatlong taong datos ng Phase I/II na nagpapakita ng pagbagal ng pag-unlad ng sakit kumpara sa panlabas na kontrol.

uniQure: nasa tamang takbo ang BLA filing ng AMT-130 para sa Q3 2026; 4-taong datos sa Setyembre

Matapos ang Type B FDA meeting, nakumpirma ng uniQure ang pagkakahanay na ang accelerated-approval BLA para sa AMT-130 sa sakit na Huntington’s ay maaaring isumite batay sa kasalukuyang datos. Nananatili ang kumpanya sa iskedyul na maghain ng BLA sa Q3 2026 at ipapakita ang apat na taong follow-up data ng Phase I/II sa Setyembre 2026.

uniQure nagpaplano ng BLA submission para sa AMT-130 sa sakit na Huntington’s

Kinumpirma ng FDA na ang 3-taong Phase I/II data ay maaaring magsilbing pangunahing batayan para sa BLA na naghahanap ng accelerated approval. Ang kumpanya ay nagnanais na magsumite ng BLA sa Q3 2026 at dapat na umayon sa FDA tungkol sa disenyo ng confirmatory study bago mag-file.

uniQure nagpaplano ng pagsusumite ng BLA sa Q3 2026 para sa AMT-130 sa sakit na Huntington’s

Kinumpirma ng FDA na ang 3-taong datos mula sa Phase I/II ay maaaring magsilbing pangunahing batayan para sa pinabilis na pag-apruba. Ang kompanya ay magkakasundo sa disenyo ng pag-aaral na nagpapatunay bago ang pagsusumite at balak na magsumite ng BLA sa ikatlong quarter ng 2026.

uniQure: FDA Type B meeting para sa AMT-130 itinakda sa Q2 2026

uniQure ay binigyan ng Type B meeting kasama ang FDA upang talakayin ang potensyal na bagong disenyo ng klinikal na pagsubok at plano ng istatistikal na pagsusuri para sa apat na taong datos ng AMT-130. Ang pagpupulong ay sumunod sa Type A meeting kung saan ipinahiwatig ng FDA na ang kasalukuyang datos ng Phase I/II na inihambing sa panlabas na kontrol ay hindi sapat para sa aplikasyon sa marketing.

uniQure: Tinanggihan ng FDA ang Phase I/II external-control data para sa AMT-130

Sinabi ng FDA na ang Phase I/II data kumpara sa external control ay hindi sapat upang suportahan ang marketing application at mariing inirerekomenda ang prospective, randomized, double-blind, sham-controlled Phase III study. Plano ng uniQure na humiling ng Type B meeting sa Q2 2026 upang talakayin ang Phase III design options, na makabuluhang magpapahaba sa regulatory timeline.

Iniulat ng uniQure ang 36-buwang datos ng Phase I/II ng AMT-130 sa Huntington's disease

The 36-month topline readout shows high-dose AMT-130 met the pre-specified primary endpoint (cUHDRS) and key secondary endpoint (TFC) versus propensity-matched external controls, with statistically significant slowing of disease progression and CSF NfL levels below baseline. The data support continued engagement with FDA on a potential accelerated-approval pathway and position AMT-130 as the first disease-modifying therapy candidate for HD.

uniQure nag-iskedyul ng Type A meeting sa FDA para sa AMT-130 BLA

uniQure ay nag-iskedyul ng Type A meeting sa FDA upang talakayin ang BLA data package para sa AMT-130, ang investigational gene therapy nito para sa Huntington’s disease. Ang meeting ay inilaan upang tugunan ang accelerated approval pathway. Ang kompanya ay magbibigay ng regulatory update pagkatapos makatanggap ng opisyal na meeting minutes.

uniQure: FDA sabi na ang Phase I/II data ay hindi malamang na suportahan ang AMT-130 BLA

Kinumpirma ng FDA meeting minutes na ang Phase I/II data ay kasalukuyang hindi malamang na magsilbing pangunahing ebidensya para sa BLA submission. Hihingi ang uniQure ng follow-up FDA meeting sa Q1 2026 para talakayin ang mga susunod na hakbang para sa AMT-130 Huntington's disease program.

uniQure: Hindi na sumasang-ayon ang FDA na sapat ang Phase I/II data para sa AMT-130 BLA

Binawi ng FDA ang dating patnubay at ngayon ay nagsasaad na ang Phase I/II data kumpara sa external control ay maaaring hindi sapat bilang pangunahing ebidensya para sa BLA submission. Hindi na malinaw ang timing ng planadong BLA filing para sa AMT-130. Hahanapin ng uniQure ang final meeting minutes at agarang follow-up discussions sa FDA upang matukoy ang landas pasulong.