PRME Prime Medicine

Prime Medicine : la FDA accorde la désignation RMAT à PM359 pour la CGD ; demande d'AMM prévue au premier semestre 2027

La FDA a accordé la désignation RMAT à PM359 sur la base des données de Phase 1/2. La désignation RMAT offre un accompagnement intensif de la FDA, des voies d'approbation accélérée potentielles et l'éligibilité à un examen progressif et prioritaire d'une future demande d'AMM. La société poursuit ses échanges réglementaires en vue d'une soumission d'AMM prévue au premier semestre 2027.

Prime Medicine poursuit le dialogue réglementaire en vue du dépôt d'une demande d'AMM pour PM359 dans la CGD

La société fait état d'un dialogue réglementaire en cours avec la FDA suite aux données positives de preuve de concept de Phase 1/2 pour PM359 dans la CGD. Elle progresse vers un dépôt potentiel de demande d'AMM pour PM359, qui constituerait la première soumission réglementaire pour un traitement par Prime Editing.

Prime Medicine prévoit une soumission de BLA pour PM359 dans la CGD après un alignement avec la FDA

La société indique qu'elle travaille à un alignement final avec la FDA et a l'intention de soumettre une BLA pour PM359 après cet alignement. Les interactions récentes suggèrent que les données de Phase 1/2 existantes pourraient soutenir une voie d'approbation accélérée.

Prime Medicine : PM577 WD dépôt IND/CTA H1’26 ; PM647 AATD mi-2026

La société a divulgué des calendriers mis à jour pour ses deux principaux programmes hépatiques in vivo : PM577 (maladie de Wilson) dépôt IND/CTA désormais prévu au H1 2026 avec les premières données cliniques en 2027 ; PM647 (AATD) dépôt IND/CTA prévu mi-2026, également avec les premières données cliniques en 2027. De nouvelles données précliniques pour PM577 seront présentées à l’AASLD le 9 nov. 2025.