बायोफार्मा · FDA मंज़ूरी · शेयर
पीटीसी थेराप्यूटिक्स इंक एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है जो दुर्लभ विकारों से पीड़ित बच्चों और वयस्कों को लाभ पहुंचाने वाली चिकित्सकीय रूप से विभेदित दवाओं की खोज, विकास और व्यावसायीकरण करती है। इसके विविध चिकित्सीय पोर्टफोलियो में कई व्यावसायिक उत्पाद और विकास के विभिन्न चरणों में उत्पाद उम्मीदवार शामिल हैं, जिनमें खोज…
दर्ज संपत्तियाँ: ataluren, isaralgagene civaparvovec, sepiapterin, votoplam
PTCT के तारीख़ वाले कैटलिस्ट, हाल में तय हुए सहित।
PTCT के सभी प्रत्यक्ष इवेंट, नवीनतम पहले।
PTC थेरेप्यूटिक्स फैब्री रोग के लिए ST-920 AAV जीन थेरेपी का अधिग्रहण करेगी
PTC Therapeutics signed an asset purchase agreement to acquire Sangamo’s ST-920 AAV gene therapy program for Fabry disease for $111 million upfront plus up to $100 million in contingent milestones tied to FDA accelerated and full approval. The transaction is subject to Bankruptcy Court approval scheduled for September 10, 2026, and other customary closing conditions, with a target close by October 15, 2026.
PTC ST-920 Fabry जीन थेरेपी का अधिग्रहण करेगी; BLA फाइलिंग Q4 2026 में योजना बनाई गई
PTC को Sangamo से ST-920, Fabry रोग के लिए BLA-चरण AAV जीन थेरेपी, का अधिग्रहण करने के लिए विजेता बोलीदाता के रूप में चुना गया। कंपनी Q4 2026 में त्वरित अनुमोदन के लिए रोलिंग BLA सबमिशन पूरा करने की योजना बना रही है, मौजूदा दुर्लभ-रोग बुनियादी ढांचे का लाभ उठाते हुए। अधिग्रहण अभी भी दिवालियापन अदालत की मंजूरी और अन्य समापन शर्तों के अधीन है, जो Q3 के अंत या Q4 2026 की शुरुआत में अपेक्षित है।
PTCT: HD में votoplam के लिए PIVOT-HD 24-महीने के टॉपलाइन सकारात्मक
PTC ने votoplam के PIVOT-HD एक्सटेंशन अध्ययन के 24-महीने के अंतरिम विश्लेषण से सकारात्मक टॉपलाइन परिणामों की रिपोर्ट की, जिसमें cUHDRS पर खुराक-निर्भर लाभ दिखाया गया, 10 mg खुराक पर रोग की प्रगति में 52% की कमी और निरंतर अनुकूल सुरक्षा। डेटा Novartis द्वारा संचालित चल रहे वैश्विक चरण 3 INVEST-HD अध्ययन का समर्थन करते हैं, जिसमें Q2 2026 में पहले रोगी को खुराक देने से PTC को $50 मिलियन माइलस्टोन भुगतान ट्रिगर होगा, और PTC तथा Novartis अब संभावित नियामक बातचीत पर सहमत होंगे।
PTC Therapeutics ने FDA फीडबैक के बाद Translarna NDA वापस लिया
PTC ने nonsense mutation DMD में Translarna (ataluren) के लिए अपनी NDA पुनः सबमिशन वापस ले ली है। FDA ने संकेत दिया कि सबमिट किए गए डेटा प्रभावशीलता के पर्याप्त सबूत की सीमा को पूरा करने की संभावना नहीं रखते। इस वापसी से उत्पाद के लिए वर्तमान अमेरिकी नियामक समीक्षा पथ समाप्त हो गया है।
PTC Therapeutics ने 2 दिसंबर, 2025 को R&D डे निर्धारित किया
PTC 2 दिसंबर, 2025 को न्यूयॉर्क में R&D डे आयोजित करेगा। इस कार्यक्रम में Sephience लॉन्च और votoplam तथा vatiquinone सहित पाइपलाइन कार्यक्रमों पर अपडेट प्रदान करने की उम्मीद है।
PTC Therapeutics, Inc. · पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र (Complete Response Letter), NDA 220049
FDA issued a complete response letter for NDA 220049 dated 2025-08-18.
इसी सेक्टर की कंपनियाँ जिनका बाज़ार पूंजीकरण PTCT के सबसे करीब है।