PTCT PTC Therapeutics

PTC Therapeutics ने फैब्री रोग के लिए ST-920 हासिल किया; BLA सबमिशन की उम्मीद Q4 2026 में

PTC Therapeutics ने Sangamo से फैब्री रोग के लिए ST-920 AAV जीन थेरेपी कार्यक्रम $111M अग्रिम भुगतान प्लस नियामक माइलस्टोन्स में $100M तक के साथ हासिल किया। कंपनी अब Q4 2026 में BLA सबमिशन पूरा करने की उम्मीद करती है, जिसमें संभावित त्वरित अनुमोदन और 2027 में वाणिज्यिक लॉन्च शामिल है।

sepiapterin · NCT06302348 रजिस्ट्री अपडेट

देश: {'total_sites': 10, 'us_sites': 1} → {'total_sites': 14, 'us_sites': 1}

ataluren · NCT01247207 रजिस्ट्री अपडेट

स्थिति: COMPLETED → TERMINATED; नामांकन: 270 → 265; क्यों_रोका_गया: → प्रायोजक का निर्णय; प्राथमिक_परिणाम: ['Number of Participants With Adverse Events', 'Number of Participants With Laboratory Parameters Abnormalities', 'Number of Participants With Abnormal Physical Findings'] → ['Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)']

votoplam · NCT07326709 रजिस्ट्री अपडेट

देश: {'total_sites': 82, 'us_sites': 34} → {'total_sites': 117, 'us_sites': 40}

पीटीसी थेराप्यूटिक्स ने सांगामो से एसटी-920 का अधिग्रहण पूरा किया

पीटीसी थेराप्यूटिक्स ने फैब्री रोग के लिए बीएलए-चरण जीन थेरेपी एसटी-920 का सांगामो थेराप्यूटिक्स से अधिग्रहण पूरा कर लिया। कंपनी अब 2026 की चौथी तिमाही में बीएलए सबमिशन पूरा करने की उम्मीद करती है।

पीटीसी थेराप्यूटिक्स ने फैब्री रोग के लिए एसटी-920 (इसाराल्गाजीन सिवापार्वोवेक) का अधिग्रहण पूरा किया

पीटीसी थेराप्यूटिक्स ने सांगामो से एसटी-920 का अपना अधिग्रहण पूरा कर लिया। त्वरित अनुमोदन के लिए रोलिंग बीएलए सबमिशन को 2026 की चौथी तिमाही में पूरा करने की उम्मीद है। इस संपत्ति को पहले ही एफडीए अनाथ औषधि, फास्ट ट्रैक और आरएमएटी पदनाम प्राप्त हैं।

PTC थेरेप्यूटिक्स फैब्री रोग के लिए ST-920 AAV जीन थेरेपी का अधिग्रहण करेगी

PTC Therapeutics signed an asset purchase agreement to acquire Sangamo’s ST-920 AAV gene therapy program for Fabry disease for $111 million upfront plus up to $100 million in contingent milestones tied to FDA accelerated and full approval. The transaction is subject to Bankruptcy Court approval scheduled for September 10, 2026, and other customary closing conditions, with a target close by October 15, 2026.

PTC ST-920 Fabry जीन थेरेपी का अधिग्रहण करेगी; BLA फाइलिंग Q4 2026 में योजना बनाई गई

PTC को Sangamo से ST-920, Fabry रोग के लिए BLA-चरण AAV जीन थेरेपी, का अधिग्रहण करने के लिए विजेता बोलीदाता के रूप में चुना गया। कंपनी Q4 2026 में त्वरित अनुमोदन के लिए रोलिंग BLA सबमिशन पूरा करने की योजना बना रही है, मौजूदा दुर्लभ-रोग बुनियादी ढांचे का लाभ उठाते हुए। अधिग्रहण अभी भी दिवालियापन अदालत की मंजूरी और अन्य समापन शर्तों के अधीन है, जो Q3 के अंत या Q4 2026 की शुरुआत में अपेक्षित है।

PTCT: HD में votoplam के लिए PIVOT-HD 24-महीने के टॉपलाइन सकारात्मक

PTC ने votoplam के PIVOT-HD एक्सटेंशन अध्ययन के 24-महीने के अंतरिम विश्लेषण से सकारात्मक टॉपलाइन परिणामों की रिपोर्ट की, जिसमें cUHDRS पर खुराक-निर्भर लाभ दिखाया गया, 10 mg खुराक पर रोग की प्रगति में 52% की कमी और निरंतर अनुकूल सुरक्षा। डेटा Novartis द्वारा संचालित चल रहे वैश्विक चरण 3 INVEST-HD अध्ययन का समर्थन करते हैं, जिसमें Q2 2026 में पहले रोगी को खुराक देने से PTC को $50 मिलियन माइलस्टोन भुगतान ट्रिगर होगा, और PTC तथा Novartis अब संभावित नियामक बातचीत पर सहमत होंगे।

PTC Therapeutics ने FDA फीडबैक के बाद Translarna NDA वापस लिया

PTC ने nonsense mutation DMD में Translarna (ataluren) के लिए अपनी NDA पुनः सबमिशन वापस ले ली है। FDA ने संकेत दिया कि सबमिट किए गए डेटा प्रभावशीलता के पर्याप्त सबूत की सीमा को पूरा करने की संभावना नहीं रखते। इस वापसी से उत्पाद के लिए वर्तमान अमेरिकी नियामक समीक्षा पथ समाप्त हो गया है।

PTC Therapeutics ने 2 दिसंबर, 2025 को R&D डे निर्धारित किया

PTC 2 दिसंबर, 2025 को न्यूयॉर्क में R&D डे आयोजित करेगा। इस कार्यक्रम में Sephience लॉन्च और votoplam तथा vatiquinone सहित पाइपलाइन कार्यक्रमों पर अपडेट प्रदान करने की उम्मीद है।

PTC Therapeutics, Inc. · पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र (Complete Response Letter), NDA 220049

FDA issued a complete response letter for NDA 220049 dated 2025-08-18.