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स्कॉलर रॉक: FDA ने SMA के लिए ISEMBYLD (apitegromab-mstn) को मंजूरी दी

FDA ने ISEMBYLD को SMA के लिए पहली मांसपेशी-लक्षित चिकित्सा के रूप में ≥2 वर्ष के रोगियों में SMN2 पृष्ठभूमि चिकित्सा पर पूर्ण मंजूरी दी। यह मंजूरी चरण 3 SAPPHIRE डेटा द्वारा समर्थित है, जिसमें HFMSE स्केल पर सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण मोटर-फंक्शन लाभ दिखाए गए हैं। अमेरिका में वाणिज्यिक लॉन्च अब शुरू हो चुका है और उत्पाद कुछ दिनों में शिपिंग शुरू कर देगा।

Scholar Rock Holding Corporation · FDA ने Isembyld (apitegromab-mstn) को मंजूरी दी

FDA ने 2026-09-11 को 2026 के 39वें नोवेल ड्रग अप्रूवल के रूप में Isembyld (apitegromab-mstn) को सूचीबद्ध किया: 2 वर्ष और उससे अधिक आयु के वयस्क और बाल चिकित्सा रोगियों में स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी के उपचार के लिए जो वर्तमान में SMN2-टारगेटेड उपचार प्राप्त कर रहे हैं

स्कॉलर रॉक: एफएसएचडी में एपिटेग्रोमैब के लिए एफडीए फास्ट ट्रैक + ऑर्फन ड्रग

एफडीए ने एफएसएचडी के लिए एपिटेग्रोमैब को फास्ट ट्रैक और ऑर्फन ड्रग पदनाम प्रदान किए। फेज 2 फोर्ज ट्रायल ने प्रतिभागियों को डोजिंग शुरू कर दी है, जिसमें आनुवंशिक रूप से पुष्ट एफएसएचडी वाले ~60 वयस्कों में 10 mg/kg एपिटेग्रोमैब बनाम प्लेसिबो का मूल्यांकन किया जा रहा है।

स्कॉलर रॉक: एपिटेग्रोमैब बीएलए समीक्षा दूसरी फिल-फिनिश सुविधा के साथ जारी; पीडीयूएफए 30 सितंबर 2026

एफडीए द्वारा एपिटेग्रोमैब बीएलए की समीक्षा अब केवल दूसरी फिल-फिनिश सुविधा के साथ आगे बढ़ेगी, क्योंकि कैटेलेंट इंडियाना साइट को ओएआई वर्गीकरण के बाद हटा दिया गया है। पीडीयूएफए कार्रवाई तिथि 30 सितंबर 2026 बनी हुई है, और कंपनी का कहना है कि वह अनुमोदन के बाद तत्काल अमेरिकी लॉन्च के लिए तैयार है।

Scholar Rock: apitegromab की BLA, 30 सितंबर 2026 तक FDA के फैसले के लिए समय पर आगे बढ़ रही है

BLA समीक्षा दो स्वतंत्र fill-finish सुविधाओं के साथ आगे बढ़ रही है, प्रत्येक अनुमोदन के लिए एक अलग मार्ग का प्रतिनिधित्व करती है। दूसरी सुविधा के लिए डेटा पैकेज जमा कर दिया गया है और FDA समीक्षा के अधीन है। कंपनी का कहना है कि वह अनुमोदन पर तत्काल अमेरिकी लॉन्च के लिए तैयार है, जो 30 सितंबर, 2026 की PDUFA तिथि तक किसी भी समय हो सकता है।

स्कॉलर रॉक: एपिटेग्रोमैब एमएए के लिए सीएचएमपी राय 2026 के बाद तक विलंबित

ईएमए कैटेलेंट इंडियाना फिल-फिनिश सुविधा के एफडीए पुनर्वर्गीकरण की प्रतीक्षा कर रहा है, इससे पहले कि सीएचएमपी राय जारी की जाए। यदि पुनर्वर्गीकरण होता है, तो राय 2026 के बाद में अपेक्षित है; अन्यथा, स्कॉलर रॉक अपनी दूसरी फिल-फिनिश सुविधा पर स्विच करेगा जो पहले से ही यू.एस. बीएलए में शामिल है।

स्कॉलर रॉक: FDA ने एपिटेग्रोमैब BLA स्वीकार किया; PDUFA 30 सितंबर 2026 के लिए निर्धारित

FDA ने SMA के लिए एपिटेग्रोमैब BLA स्वीकार किया है, जिसकी PDUFA कार्रवाई तिथि 30 सितंबर 2026 है। फाइलिंग में दो फिल-फिनिश साइटें शामिल हैं, जिनमें से एक (कैटेलेंट इंडियाना) का पुनः निरीक्षण पहले ही हो चुका है। कंपनी अनुमोदन के बाद तत्काल अमेरिकी लॉन्च के लिए तैयार है।

Scholar Rock SMA के लिए apitegromab BLA पुनः प्रस्तुत करता है

Scholar Rock ने Catalent Indiana fill-finish observations से संबंधित September 2025 CRL को संबोधित करने के बाद FDA को apitegromab BLA पुनः प्रस्तुत किया। पुनः प्रस्तुति में दूसरी U.S. fill-finish सुविधा शामिल है और March 3, 2026 Type C meeting से FDA guidance के अनुरूप है। FDA स्वीकृति 30 दिनों के भीतर अपेक्षित है, साथ ही PDUFA action date late September 2026 में अनुमानित है।

स्कॉलर रॉक: कैटेलेंट पुनः निरीक्षण के बाद 2026 में एपिटेग्रोमैब बीएलए पुनः प्रस्तुत करने की योजना

दस्तावेज़ में कहा गया है कि स्कॉलर रॉक एफडीए द्वारा कैटेलेंट इंडियाना सुविधा का सफलतापूर्वक पुनः निरीक्षण करने के बाद एपिटेग्रोमैब बीएलए को पुनः प्रस्तुत करने की योजना बना रही है, जो एफडीए की एक रचनात्मक बैठक के बाद है जिसमें कोई अतिरिक्त सुधारात्मक कार्रवाई का अनुरोध नहीं किया गया। कंपनी ने यह भी रिपोर्ट किया है कि ईएमए एमएए समीक्षा जारी है और मध्य-2026 में निर्णय की उम्मीद है, तथा अनुमोदन के बाद 2026 में अमेरिकी और यूरोपीय लॉन्च की उम्मीद है।

Scholar Rock: apitegromab BLA पुनः प्रस्तुति और अमेरिकी लॉन्च 2026 में अपेक्षित

कंपनी अब FDA अनुमोदन के बाद 2026 में BLA पुनः प्रस्तुति और अमेरिकी लॉन्च के लिए मार्गदर्शन दे रही है, सितंबर 2025 में CRL प्राप्त करने के बाद। FDA ने ब्लूमिंगटन फिल-फिनिश सुविधा पर सुधार प्रगति की समीक्षा के लिए कैटेलेंट इंडियाना (नोवो नॉर्डिस्क) के साथ 2026 की शुरुआत में बैठक निर्धारित की है। EMA MAA निर्णय अभी भी मध्य-2026 में अपेक्षित है।

SRRK: कैटलेंट इंडियाना को OAI वर्गीकरण के बाद FDA चेतावनी पत्र प्राप्त

FDA ने जुलाई 2025 फॉर्म 483 के बाद कैटलेंट इंडियाना (नोवो नॉर्डिस्क) को चेतावनी पत्र जारी किया; सुविधा निरीक्षण को आधिकारिक कार्रवाई संकेतित के रूप में वर्गीकृत किया गया। कंपनी ने 12 नवंबर 2025 को टाइप A बैठक आयोजित की और अभी भी 2026 के दौरान SMA में एपिटेग्रोमैब की BLA पुनः सबमिशन और लॉन्च का मार्गदर्शन करती है।

स्कॉलर रॉक ने एपिटेग्रोमैब बीएलए के लिए एफडीए टाइप ए मीटिंग पूरी की

स्कॉलर रॉक ने 12 नवंबर, 2025 को एसएमए में एपिटेग्रोमैब बीएलए के लिए एफडीए के साथ एक रचनात्मक टाइप ए मीटिंग आयोजित की। कैटलेंट इंडियाना (नोवो नॉर्डिस्क) ने पुष्टि की कि फिल-फिनिश सुविधा सुधार वर्ष के अंत तक पुनः निरीक्षण के लिए तैयार होने की राह पर है। बीएलए का पुनः प्रस्तुतीकरण और अमेरिकी लॉन्च अब 2026 में अपेक्षित है।

स्कॉलर रॉक को SMA में एपिटेग्रोमैब के लिए FDA CRL प्राप्त हुआ

FDA ने एपिटेग्रोमैब BLA के लिए एक पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र जारी किया, जिसमें केवल कैटलेंट इंडियाना फिल-फिनिश सुविधा पर अवलोकन उद्धृत किए गए। कोई प्रभावकारिता, सुरक्षा, या दवा-सब्स्टेंस मुद्दे नहीं उठाए गए। स्कॉलर रॉक कैटलेंट इंडियाना द्वारा अवलोकनों को हल करने के बाद BLA को पुनः सबमिट करने की योजना बना रहा है।

Scholar Rock, Inc. · पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र (BLA 761463)

FDA ने BLA 761463 के लिए दिनांक 2025-09-22 को पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र जारी किया।