स्कॉलर रॉक: FDA ने SMA के लिए ISEMBYLD (apitegromab-mstn) को मंजूरी दी

FDA ने ISEMBYLD को SMA के लिए पहली मांसपेशी-लक्षित चिकित्सा के रूप में ≥2 वर्ष के रोगियों में SMN2 पृष्ठभूमि चिकित्सा पर पूर्ण मंजूरी दी। यह मंजूरी चरण 3 SAPPHIRE डेटा द्वारा समर्थित है, जिसमें HFMSE स्केल पर सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण मोटर-फंक्शन लाभ दिखाए गए हैं। अमेरिका में वाणिज्यिक लॉन्च अब शुरू हो चुका है और उत्पाद कुछ दिनों में शिपिंग शुरू कर देगा।

मुख्य तथ्य

फाइल किया गया: 14 सित॰ 2026, 12:00 pm
घटना: FDA मंज़ूरी
दिशा: सकारात्मक
कंपनी: SRRKScholar Rock
संपत्ति: apitegromab
स्रोत: SEC 8-K
विश्वसनीयता: स्रोत सहित
hfmse responders: 34.2% vs 13.5% (OR 3.8, p=0.0125)
hfmse improvement: 2.2-point improvement vs placebo (p=0.0121)
safety population: >500 individuals across studies
extension enrollment: 98% of SAPPHIRE participants

स्रोत का अंश

EX-99.1 2 tm2625362d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 स्कॉलर रॉक ने घोषणा की FDA ने ISEMBYLD™ (apitegromab-mstn) को मंजूरी दी, जो स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (SMA) वाले बच्चों और वयस्कों के लिए पहला और एकमात्र मांसपेशी-लक्षित उपचार है 11 सितंबर, 2026 · ISEMBYLD का उपयोग उन सभी वयस्कों और बच्चों ≥2 वर्ष की आयु वाले SMA रोगियों में किया जा सकता है जो वर्तमान में सर्वाइवल मोटर न्यूरॉन 2 (SMN2)-लक्षित उपचार प्राप्त कर रहे हैं · ISEMBYLD की अनुशंसित खुराक 10 mg/kg ने प्लेसबो की तुलना में मोटर फंक्शन में मजबूत, चिकित्सकीय रूप से सार्थक 2.2-पॉइंट सुधार दिखाया, जैसा कि स्वर्ण-मानक हैमरस्मिथ फंक्शनल मोटर स्केल-एक्सपैंडेड (HFMSE) द्वारा मापा गया, जिसमें सभी रोगी SMN2-लक्षित पृष्ठभूमि चिकित्सा प्राप्त कर रहे थे (p = 0.0121*) · ISEMBYLD ने HFMSE में ≥ 3-पॉइंट वृद्धि 34.2% रोगियों में दिखाई, जबक

SEC 8-K