MIRM Mirum

brelovitug · NCT07454837 रजिस्ट्री अपडेट

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मिरम ने बाल चिकित्सा एफओपी में जिलुरगिसर्टिब के लिए सकारात्मक प्रोग्रेस कोहोर्ट 2 टॉपलाइन रिपोर्ट की

प्रोग्रेस कोहर्ट 2 ने वीक 24 पर अपनी प्रभावकारिता अंतिम बिंदुओं को पूरा किया, जिसमें जिलुरगिसर्टिब ने कुल एचओ घाव की मात्रा को 8.09 cm³ (बनाम +9.14 cm³ प्लेसिबो) कम किया, सभी उपचारित रोगियों में नए एचओ घावों को रोका, और सीएजेआईएस जोड़-गतिशीलता स्कोर में सुधार किया। सुरक्षा कोहोर्ट 1 के अनुरूप थी जिसमें कोई नया संकेत नहीं था। ये डेटा मौजूदा मंजूरी (उम्र ≥12) को 6 से <12 वर्ष की आयु के बच्चों तक विस्तारित करने के लिए एच1 2027 में एसएनडीए दाखिल करने का समर्थन करेंगे।

मिरम फेज 3 EXPAND टॉपलाइन परिणामों की रिपोर्ट LIVMARLI (maralixibat) के लिए करेगी

मिरम 12 अक्टूबर 2026 को एक निवेशक कॉल की मेजबानी करेगी जिसमें अल्ट्रा-रेयर कोलेस्टेटिक लीवर डिजीज में LIVMARLI (maralixibat) के फेज 3 EXPAND अध्ययन के टॉपलाइन परिणाम साझा किए जाएंगे। यह 6 महीने और उससे अधिक उम्र के रोगियों में कोलेस्टेटिक प्रुरिटस का मूल्यांकन करने वाले रैंडमाइज्ड प्लेसिबो-नियंत्रित परीक्षण से प्राथमिक प्रभावकारिता और सुरक्षा डेटा का पहला खुलासा है जिसमें बाइलरी एट्रेशिया वाले रोगी भी शामिल हैं।

brelovitug · NCT07200908 रजिस्ट्री अपडेट

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maralixibat · NCT06553768 रजिस्ट्री अपडेट

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मिरम फार्मास्यूटिकल्स: एफडीए ने एटेब्रियोज (जिलुरगिसर्टिब) को एफओपी के लिए मंजूरी दी

एफडीए ने एटेब्रियोज (जिलुरगिसर्टिब) टैबलेट को वयस्कों और 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के बाल चिकित्सा रोगियों में फाइब्रोडिस्प्लेसिया ओसिफिकेंस प्रोग्रेसिवा के साथ नए हेटरोटोपिक ऑसिफिकेशन की मात्रा को कम करने के लिए मंजूरी दी है। यह एफओपी के लिए तीसरा मंजूर उपचार है।

मिरम फेज 3 AZURE-1 ब्रेलोविटुग में एचडीवी के लिए टॉपलाइन परिणाम रिपोर्ट करेगा

मिरम 28 सितंबर 2026 के निवेशक कॉल पर क्रॉनिक हेपेटाइटिस डेल्टा में ब्रेलोविटुग के फेज 3 AZURE-1 अध्ययन के टॉपलाइन परिणामों के साथ फेज 2बी हिस्से के 48-सप्ताह के डेटा जारी करेगा। यह पिवोटल ट्रायल में संपत्ति के लिए पहला क्लिनिकल प्रभावकारिता रीडआउट है।

Mirum Pharmaceuticals, Inc. · एफडीए ने Atebrioz (zilurgisertib) को मंजूरी दी

एफडीए ने Atebrioz (zilurgisertib) को 2026 की 44वीं नवीन दवा अनुमोदन के रूप में 2026-09-25 को सूचीबद्ध किया: फाइब्रोडिस्प्लेसिया ओसिफिकेंस प्रोग्रेसिवा वाले वयस्कों और 12 वर्ष तथा उससे अधिक उम्र के बाल रोगियों में कुल नए हेटरोटोपिक ऑसिफिकेशन की मात्रा को कम करने के लिए

मिरम ने ज़िलर्जिसर्टिब को इन-लाइसेंस किया; FDA ने 26 सितंबर, 2026 PDUFA निर्धारित किया

मिरम ने FOP के लिए इंसाइट से ज़िलर्जिसर्टिब के विशेष विश्वव्यापी अधिकार प्राप्त किए। FDA ने NDA स्वीकार कर लिया है और प्राथमिकता समीक्षा दी है जिसमें 26 सितंबर, 2026 की PDUFA तिथि है। यह फाइलिंग पिवोटल फेज 2 PROGRESS अध्ययन द्वारा समर्थित है।

मिरम: विस्टास फेज 2बी वोलिक्सिबैट पीएससी में प्राथमिक एंडपॉइंट पूरा करता है

विस्टास फेज 2बी अध्ययन ने अपना प्राथमिक एंडपॉइंट पूरा किया, जिसमें पीएससी रोगियों में मध्यम से गंभीर खुजली में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण 1.64-पॉइंट प्लेसिबो-समायोजित सुधार (p<0.0001) दिखाया गया। कंपनी अब ग्रीष्म 2026 में एफडीए के साथ प्री-एनडीए बैठक की योजना बना रही है और एच2 2026 में एनडीए सबमिशन की योजना है। पीबीसी में अलग वैंटेज फेज 2बी अध्ययन से टॉपलाइन डेटा अब Q1 2027 में अपेक्षित है।

मिरम ने मरालिक्सिबैट के चरण 3 एक्सपैंड अध्ययन में नामांकन पूरा किया

मिरम ने अतिरिक्त दुर्लभ कोलेस्टेटिक यकृत रोगों में कोलेस्टेटिक प्रुरिटस के लिए मरालिक्सिबैट का मूल्यांकन करने वाले चरण 3 एक्सपैंड अध्ययन में नामांकन पूरा करने की घोषणा की। अध्ययन को अलागिल सिंड्रोम और पीएफआईसी में वर्तमान अनुमोदनों से परे संभावित लेबल विस्तार का समर्थन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। शीर्ष पंक्ति डेटा Q4 2026 में अपेक्षित है।

मिरम ने लिवमार्ली पेटेंट्स पर चार ANDA दाखिलकर्ताओं के खिलाफ मुकदमा दायर किया

मिरम ने सैंडोज़, एनोरा, ज़ायडस और ज़ेनारा के खिलाफ डेलावेयर डिस्ट्रिक्ट कोर्ट में पेटेंट-उल्लंघन मुकदमे दायर किए, जब उन्होंने जेनेरिक लिवमार्ली के लिए ANDA दाखिल किए। इन मुकदमों से स्वतः 30-महीने का स्टे ट्रिगर होता है जो अंतिम दावा किए गए ऑरेंज बुक पेटेंट की समाप्ति तक जेनेरिक्स की अंतिम FDA स्वीकृति को रोकता है।

Mirum, Bluejay सौदे के माध्यम से brelovitug (HDV) का अधिग्रहण करेगी; Phase 3 टॉपलाइन 2H 2026

Mirum ने Bluejay Therapeutics को अधिग्रहित करने के लिए एक निश्चित समझौते पर हस्ताक्षर किए हैं, जिससे brelovitug के विश्वव्यापी अधिकार प्राप्त होंगे, जो HDV के लिए एक Phase 3 मोनोक्लोनल एंटीबॉडी है। AZURE रजिस्ट्रेशनल प्रोग्राम नामांकन जारी रखे हुए है, जिसमें टॉप-लाइन डेटा अब 2H 2026 के लिए निर्देशित है और 2027 में संभावित BLA फाइलिंग है।

मिरम को लिवमार्ली (मारालिक्सिबैट) के लिए पैराग्राफ IV नोटिस प्राप्त हुआ

सैंडोज़ ने लिवमार्ली के जेनेरिक संस्करण की मंजूरी के लिए ANDA दायर किया और प्रमाणित किया कि ऑरेंज बुक में सूचीबद्ध पाँच पेटेंट अमान्य, अप्रवर्तनीय या उल्लंघन रहित हैं। मिरम 45 दिनों के भीतर मुकदमा दायर करने का इरादा रखता है, जिससे ANDA की अंतिम FDA मंजूरी को रोकने के लिए 30 महीने का स्थगन शुरू हो जाएगा।