DYN Dyne Therapeutics

Dyne: FDA รับ BLA สำหรับ z-rostudirsen; กำหนด PDUFA เป็น 21 ม.ค. 2027

FDA รับ BLA สำหรับ z-rostudirsen และให้การพิจารณาแบบเร่งด่วน วันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA ถูกกำหนดเป็น 21 มกราคม 2027 ซึ่งเป็นการกำหนดไทม์ไลน์ด้านกฎระเบียบที่ชัดเจนสำหรับการอนุมัติที่อาจเกิดขึ้นในสหรัฐฯ

Dyne: FDA รับคำขอ BLA สำหรับ z-rostudirsen กำหนดวันที่ PDUFA 21 ม.ค. 2027

FDA รับคำขอ BLA สำหรับ z-rostudirsen (DYNE-251) ใน DMD exon 51 skipping และให้สถานะ Priority Review กำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA เป็น 21 มกราคม 2027 ซึ่งสอดคล้องกับแผนการเปิดตัวในสหรัฐฯ ของบริษัทในไตรมาส 1 ปี 2027

Dyne Therapeutics: FDA รับ BLA ของ z-rostudirsen กำหนด PDUFA วันที่ 21 ม.ค. 2027

FDA ได้รับ BLA สำหรับ z-rostudirsen และอนุมัติการตรวจสอบแบบเร่งด่วน (Priority Review) โดยกำหนดวันที่ดำเนินการตาม PDUFA เป็นวันที่ 21 มกราคม 2027 การยื่นขอนี้มุ่งขอ Accelerated Approval โดยใช้ dystrophin เป็น surrogate endpoint ทำให้บริษัทมีโอกาสเปิดตัวในสหรัฐฯ ได้ในไตรมาสแรกของปี 2027 หากได้รับการอนุมัติ

Dyne ลงทะเบียนผู้เข้าร่วม 71 รายใน ACHIEVE REC สำหรับ z-basivarsen เสร็จสมบูรณ์

The registrational expansion cohort of the Phase 1/2 ACHIEVE trial is now fully enrolled with 71 participants. Topline data from this cohort are planned for Q1 2027 to support a potential BLA submission for U.S. Accelerated Approval in Q3 2027.

Dyne เริ่มการทดลอง Phase 3 FORZETTO ของ z-rostudirsen ใน DMD

Dyne ได้เริ่มการทดลองยืนยัน Phase 3 FORZETTO ทั่วโลกของ z-rostudirsen ในผู้ชายที่สามารถเดินได้ที่มี DMD ที่เหมาะสมกับ exon 51 การศึกษาที่ควบคุมด้วยยาหลอก 72 สัปดาห์ (n≈90) สอดคล้องกับ FDA และมีวัตถุประสงค์เพื่อสนับสนุนการแปลงการอนุมัติเร่งด่วนของสหรัฐฯ ที่วางแผนไว้เป็นการอนุมัติแบบดั้งเดิมและการยื่นขอ ex-U.S. การออกแบบการทดลองจะถูกนำเสนอที่ ICNMD ในเดือนกรกฎาคม 2026

Dyne Therapeutics: การยื่น BLA ของ z-rostudirsen ยังคงเป็นไปตามแผนในไตรมาส 2 ปี 2026

Dyne completed a positive pre-BLA meeting with FDA and remains on track to submit a BLA for U.S. Accelerated Approval of z-rostudirsen in exon 51 DMD in Q2 2026. The company also plans to initiate a global confirmatory Phase 3 trial in Q2 2026, with potential U.S. launch targeted for Q1 2027 assuming Priority Review and approval.

Dyne วางแผนยื่น BLA ในไตรมาส 2 ปี 2026 สำหรับ z-rostudirsen ใน DMD

บริษัทประกาศว่าอยู่ในเส้นทางที่จะยื่น BLA สำหรับการอนุมัติแบบเร่งด่วนในสหรัฐฯ สำหรับ z-rostudirsen ในไตรมาส 2 ปี 2026 หลังจากผลลัพธ์เชิงบวกจากข้อมูลเบื้องต้นของการทดลอง Phase 1/2 DELIVER การเปิดตัวในสหรัฐฯ ที่คาดการณ์ไว้คือไตรมาส 1 ปี 2027 โดยสมมติว่ามีการตรวจสอบแบบเร่งด่วนและได้รับการอนุมัติ กลุ่มขยายการลงทะเบียนบรรลุจุดสิ้นสุดหลักด้วยการแสดงออกของ dystrophin ที่มีนัยสำคัญทางสถิติ และแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงการทำงานในจุดสิ้นสุดที่กำหนดไว้ล่วงหน้าทั้งหกจุด

Dyne Therapeutics: การทดลอง DELIVER ผ่านเกณฑ์หลัก REC ด้วย dystrophin 5.46%

The Registrational Expansion Cohort ผ่านเกณฑ์หลักด้วยการเพิ่มขึ้นของ dystrophin อย่างมีนัยสำคัญทางสถิติเป็น 5.46% ของค่าปกติ การปรับปรุงการทำงานพบในจุดสิ้นสุดทางคลินิกที่กำหนดไว้ล่วงหน้าทั้งหกจุดที่หกเดือน โดยการทำงานของปอดยังคงรักษาไว้ บริษัทยังคงดำเนินการตามแผนที่จะยื่น BLA สำหรับการอนุมัติแบบเร่งด่วนในสหรัฐฯ ในไตรมาสที่ 2 ปี 2026