AMT-130 · ユニキュア (QURE)

QUREユニキュア

uniQure NVは遺伝子治療企業です。遺伝性疾患およびその他の重篤な疾患に苦しむ患者向けの治療法とプラットフォームを開発しています。製品およびサービスは、血友病、ハンチントン病、心血管疾患に焦点を当てています。同社は、心血管疾患に関するブリストル マイヤーズ スクイブとの協業による遺伝子治療パイプラインの開発に注力しています。同社のプログラムおよびパイプラインには、ハンチントン病、側頭葉てんかん（TLE）、ファブリー病、ALS（SOD1）、血友病B、臨床試験、研究プログラムが含まれます。