บันทึกจากแหล่งปฐมภูมิ
ระดับชี้ขาดการเปลี่ยนแปลงทะเบียนการทดลอง
uniQure: FDA ปฏิเสธข้อมูลการควบคุมภายนอกจากเฟส I/II สำหรับ AMT-130
FDA ระบุว่าข้อมูลเฟส I/II เมื่อเปรียบเทียบกับการควบคุมภายนอกไม่เพียงพอที่จะสนับสนุนการยื่นขอขึ้นทะเบียนยา และแนะนำอย่างหนักแน่นให้ดำเนินการศึกษาวิจัยเฟส III แบบสุ่มตัวอย่างแบบไปข้างหน้า แบบปกปิดสองฝ่าย และควบคุมด้วยยาหลอก uniQure มีแผนที่จะขอประชุม Type B ในไตรมาสที่ 2 ปี 2026 เพื่อหารือเกี่ยวกับตัวเลือกการออกแบบเฟส III ซึ่งจะทำให้ระยะเวลาด้านกฎระเบียบขยายออกไปอย่างมีนัยสำคัญ
ข้อเท็จจริงสำคัญ
- ยื่นเมื่อ
- 2 มี.ค. 2569 12:06
- เหตุการณ์
- การเปลี่ยนแปลงทะเบียนการทดลอง
- ทิศทาง
- เชิงลบ
- บริษัท
QUREuniQure- สินทรัพย์
- AMT-130
- แหล่งที่มา
- SEC 8-K
- ความเชื่อมั่น
- มีแหล่งอ้างอิง
ข้อความจากแหล่งที่มา
EX-99.1 2 qure-20260302xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure Announces 2025 Financial Results and Provides Recent Company Updates ~ Held Type A meeting with FDA to discuss AMT-130 for Huntington’s disease; Company evaluating Phase III development considerations and plans to request follow-up Type B meeting in the second quarter of 2026 ~ ~ Completed enrollment of the first cohort in the Phase I/IIa study of AMT-260 in refractory mesial temporal lobe epilepsy, with additional clinical data expected in the first half of 2026~ ~ Presented updated Phase I/II data from AMT-191 in Fabry disease showing durable, dose-dependent increases in α-Gal A enzyme activity ~ ~ Cash, cash equivalents and current investment securities of approximately $622.5 million as of December 31, 2025 expected to f
เพิ่มเติมเกี่ยวกับสินทรัพย์นี้
มีนัยสำคัญ
2 ก.ย. 2569
11:06
QUREuniQureมีนัยสำคัญ
29 ก.ค. 2569
11:06
QUREuniQureมีนัยสำคัญ
17 มิ.ย. 2569
11:05
QUREuniQureมีนัยสำคัญ
5 พ.ค. 2569
11:06
QUREuniQureระดับชี้ขาด
13 ม.ค. 2569
12:05
QUREuniQureมีนัยสำคัญ
4 ธ.ค. 2568
12:06
QUREuniQureระดับชี้ขาด
3 พ.ย. 2568
12:06
QUREuniQure