Scholar Rock: FDA อนุมัติ ISEMBYLD (apitegromab-mstn) สำหรับ SMA

FDA อนุมัติแบบเต็มรูปแบบสำหรับ ISEMBYLD ในฐานะการรักษาแบบมุ่งเป้ากล้ามเนื้อครั้งแรกสำหรับ SMA ในผู้ป่วยอายุ ≥2 ปี ที่ได้รับการรักษาด้วย SMN2 background therapy การอนุมัตินี้ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูล Phase 3 SAPPHIRE ที่แสดงถึงการเพิ่มขึ้นของการทำงานของกล้ามเนื้ออย่างมีนัยสำคัญทางสถิติในระดับ HFMSE การเปิดตัวเชิงพาณิชย์ในสหรัฐฯ กำลังดำเนินการอยู่ โดยผลิตภัณฑ์จะเริ่มจัดส่งภายในไม่กี่วัน

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ: 14 ก.ย. 2569 12:00
เหตุการณ์: การอนุมัติของ FDA
ทิศทาง: เชิงบวก
บริษัท: SRRKScholar Rock
สินทรัพย์: apitegromab
แหล่งที่มา: SEC 8-K
ความเชื่อมั่น: มีแหล่งอ้างอิง
hfmse responders: 34.2% vs 13.5% (OR 3.8, p=0.0125)
hfmse improvement: 2.2-point improvement vs placebo (p=0.0121)
safety population: >500 individuals across studies
extension enrollment: 98% of SAPPHIRE participants

ข้อความจากแหล่งที่มา

EX-99.1 2 tm2625362d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Scholar Rock ประกาศ การอนุมัติจาก FDA สำหรับ ISEMBYLD™ (apitegromab-mstn) ซึ่งเป็นการรักษาแบบมุ่งเป้ากล้ามเนื้อครั้งแรกและครั้งเดียวสำหรับเด็กและผู้ใหญ่ที่มี Spinal Muscular Atrophy (SMA) September 11, 2026 · ISEMBYLD ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในผู้ใหญ่และเด็กอายุ ≥2 ปี ทุกคนที่มี SMA ซึ่งปัจจุบัน ได้รับการรักษาแบบ survival motor neuron 2 (SMN2)-targeted · ปริมาณยาที่แนะนำของ ISEMBYLD ขนาด 10 mg/kg แสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงการทำงานของกล้ามเนื้ออย่างมีนัยสำคัญทางคลินิก 2.2 จุด ตามที่วัดโดย Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) ซึ่งเป็นมาตรฐานทองคำ เมื่อเปรียบเทียบกับยาหลอก โดยผู้ป่วยทุกคนได้รับการรักษาแบบ SMN2-targeted background therapy (p = 0.0121*) · ISEMBYLD แสดงให้เห็นถึงการเพิ่มขึ้นของ HFMSE ≥ 3 จุด ในผู้ป่วย 3

SEC 8-K