SRRK Scholar Rock

Scholar Rock: FDA อนุมัติ ISEMBYLD (apitegromab-mstn) สำหรับ SMA

FDA อนุมัติแบบเต็มรูปแบบสำหรับ ISEMBYLD ในฐานะการรักษาแบบมุ่งเป้ากล้ามเนื้อครั้งแรกสำหรับ SMA ในผู้ป่วยอายุ ≥2 ปี ที่ได้รับการรักษาด้วย SMN2 background therapy การอนุมัตินี้ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูล Phase 3 SAPPHIRE ที่แสดงถึงการเพิ่มขึ้นของการทำงานของกล้ามเนื้ออย่างมีนัยสำคัญทางสถิติในระดับ HFMSE การเปิดตัวเชิงพาณิชย์ในสหรัฐฯ กำลังดำเนินการอยู่ โดยผลิตภัณฑ์จะเริ่มจัดส่งภายในไม่กี่วัน

Scholar Rock Holding Corporation · FDA อนุมัติ Isembyld (apitegromab-mstn)

FDA ระบุ Isembyld (apitegromab-mstn) เป็นการอนุมัติยาใหม่ลำดับที่ 39 ของปี 2026 เมื่อวันที่ 2026-09-11: เพื่อรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากกระดูกสันหลังในผู้ใหญ่และผู้ป่วยเด็กอายุ 2 ปีขึ้นไปที่กำลังได้รับการรักษาด้วยยาที่มุ่งเป้า SMN2

Scholar Rock: FDA Fast Track + Orphan Drug สำหรับ apitegromab ใน FSHD

FDA มอบสถานะ Fast Track และ Orphan Drug ให้ apitegromab สำหรับ FSHD การทดลอง Phase 2 FORGE เริ่มให้ยาแก่ผู้เข้าร่วมแล้ว โดยประเมิน apitegromab 10 mg/kg เทียบกับ placebo ในผู้ใหญ่ประมาณ 60 คนที่มีการยืนยันทางพันธุกรรมว่าเป็น FSHD

Scholar Rock: การตรวจสอบ BLA ของ apitegromab ยังคงดำเนินต่อด้วยโรงงานบรรจุและเติมครั้งที่สอง; PDUFA 30 ก.ย. 2026

การตรวจสอบ BLA ของ apitegromab โดย FDA จะดำเนินต่อไปโดยใช้เฉพาะโรงงานบรรจุและเติมครั้งที่สอง หลังจากที่ไซต์ Catalent Indiana ถูกถอดออกเนื่องจากการจัดประเภท OAI วันที่ดำเนินการ PDUFA ยังคงเป็น 30 กันยายน 2026 และบริษัทระบุว่าพร้อมสำหรับการเปิดตัวในสหรัฐฯ ทันทีเมื่อได้รับการอนุมัติ

Scholar Rock: apitegromab BLA อยู่ในเส้นทางสำหรับการตัดสินใจของ FDA ภายในวันที่ 30 กันยายน 2026

The BLA review is advancing with two independent fill-finish facilities, each representing a separate path to approval. The data package for the second facility has been submitted and is under FDA review. The company states it is prepared for immediate U.S. launch upon approval, which may occur at any time up to the September 30, 2026 PDUFA date.

Scholar Rock: ความเห็นของ CHMP ต่อคำขอ MAA ของ apitegromab เลื่อนไปปลายปี 2569

EMA กำลังรอการจัดประเภทใหม่จาก FDA สำหรับโรงงานบรรจุและปิดผนึก Catalent Indiana ก่อนที่จะออกความเห็นของ CHMP หากมีการจัดประเภทใหม่ ความเห็นจะคาดว่าจะออกในช่วงปลายปี 2569 มิฉะนั้น Scholar Rock จะเปลี่ยนไปใช้โรงงานบรรจุและปิดผนึกสำรองที่สองซึ่งรวมอยู่ใน BLA ของสหรัฐฯ อยู่แล้ว

Scholar Rock: FDA รับ BLA ของ apitegromab; กำหนด PDUFA วันที่ 30 ก.ย. 2026

FDA รับ BLA ของ apitegromab สำหรับ SMA โดยกำหนดวันดำเนินการ PDUFA วันที่ 30 กันยายน 2026 การยื่นเอกสารครอบคลุมสถานที่บรรจุและปิดผนึกสองแห่ง โดยแห่งหนึ่ง (Catalent Indiana) ได้รับการตรวจสอบใหม่แล้ว บริษัทพร้อมเปิดตัวในสหรัฐฯ ทันทีเมื่อได้รับการอนุมัติ

Scholar Rock ยื่น BLA ของ apitegromab ใหม่อีกครั้งสำหรับ SMA

Scholar Rock ได้ยื่น BLA ของ apitegromab ต่อ FDA อีกครั้งหลังจากแก้ไขปัญหา CRL เดือนกันยายน 2025 ที่เกี่ยวข้องกับการสังเกตการบรรจุ-เสร็จสิ้นของ Catalent Indiana การยื่นใหม่นี้รวมถึงโรงงานบรรจุ-เสร็จสิ้นแห่งที่สองในสหรัฐฯ และสอดคล้องกับคำแนะนำของ FDA จากการประชุม Type C เมื่อวันที่ 3 มีนาคม 2026 คาดว่าจะได้รับการยอมรับจาก FDA ภายใน 30 วัน และวันที่ PDUFA คาดว่าจะอยู่ในช่วงปลายเดือนกันยายน 2026

Scholar Rock: วางแผนยื่น BLA ใหม่สำหรับ apitegromab ในปี 2026 หลังการตรวจสอบซ้ำจาก Catalent

เอกสารระบุว่า Scholar Rock มีแผนยื่น BLA ใหม่สำหรับ apitegromab หลังจากที่ FDA ตรวจสอบโรงงาน Catalent Indiana สำเร็จ โดยเป็นผลจากการประชุมเชิงสร้างสรรค์กับ FDA ที่ไม่มีการขอมาตรการแก้ไขเพิ่มเติม บริษัทยังรายงานว่าการพิจารณา MAA จาก EMA ยังดำเนินอยู่ โดยคาดว่าจะมีคำตัดสินในกลางปี 2026 และคาดว่าจะมีการเปิดตัวในสหรัฐฯ และยุโรปในปี 2026 หลังจากได้รับการอนุมัติ

Scholar Rock: คาดว่าจะมีการยื่น BLA ใหม่สำหรับ apitegromab และการเปิดตัวในสหรัฐฯ ในปี 2026

บริษัทได้ปรับแนวทางใหม่ โดยคาดว่าจะยื่น BLA ใหม่และเปิดตัวในสหรัฐฯ ในปี 2026 หลังจากได้รับการอนุมัติจาก FDA หลังจากได้รับ CRL ในเดือนกันยายน 2025 FDA ได้กำหนดการประชุมกับ Catalent Indiana (Novo Nordisk) ในช่วงต้นปี 2026 เพื่อตรวจสอบความคืบหน้าการแก้ไขปัญหาที่โรงงานบรรจุและปิดผนึก Bloomington การตัดสินใจ EMA MAA ยังคงคาดว่าจะออกมาในช่วงกลางปี 2026

SRRK: Catalent Indiana ได้รับจดหมายเตือนจาก FDA หลังการจัดประเภท OAI

FDA ออกจดหมายเตือนให้กับ Catalent Indiana (Novo Nordisk) หลังจาก Form 483 เดือนกรกฎาคม 2025; การตรวจสอบสถานที่ถูกจัดประเภทเป็น official action indicated บริษัทจัดประชุม Type A เมื่อวันที่ 12 พฤศจิกายน 2025 และยังคงคาดการณ์การยื่น BLA ใหม่และการเปิดตัว apitegromab ใน SMA ภายในปี 2026

Scholar Rock เสร็จสิ้นการประชุม Type A กับ FDA สำหรับ BLA ของ apitegromab

Scholar Rock จัดการประชุม Type A ที่สร้างสรรค์กับ FDA เมื่อวันที่ 12 พฤศจิกายน 2025 สำหรับ BLA ของ apitegromab ใน SMA Catalent Indiana (Novo Nordisk) ยืนยันว่าการแก้ไขโรงงานบรรจุ-เสร็จสิ้นเป็นไปตามแผนสำหรับความพร้อมในการตรวจสอบใหม่ภายในสิ้นปี การยื่น BLA ใหม่และการเปิดตัวในสหรัฐฯ คาดว่าจะเกิดขึ้นในปี 2026

Scholar Rock ได้รับ CRL จาก FDA สำหรับ apitegromab ใน SMA

FDA ได้ออก Complete Response Letter สำหรับ BLA ของ apitegromab โดยอ้างอิงเฉพาะข้อสังเกตที่สถานที่บรรจุและปิดผนึกของ Catalent Indiana เท่านั้น ไม่มีประเด็นเกี่ยวกับประสิทธิภาพ ความปลอดภัย หรือสารยา ถูกยกขึ้น Scholar Rock มีแผนที่จะยื่น BLA ใหม่เมื่อ Catalent Indiana แก้ไขข้อสังเกตเหล่านั้นแล้ว

Scholar Rock, Inc. · จดหมายตอบสนองฉบับสมบูรณ์ (BLA 761463)

FDA ออกจดหมายตอบสนองฉบับสมบูรณ์สำหรับ BLA 761463 ลงวันที่ 2025-09-22